Malattie rare – Emofilia B, buoni i risultati in fase II per la terapia genica AMT-061
“La compagnia farmaceutica olandese uniQure, specializzata nelle terapie geniche, ha comunicato i risultati di uno studio di fase IIb nel trattamento di pazienti con emofilia B grave e moderatamente grave. Una singola somministrazione della terapia genica AMT-061 ha consentito di raggiungere livelli sostenuti di attività del fattore IX (FIX) della coagulazione dopo sei settimane
La società ha dichiarato che prevede di avviare lo studio chiave di fase III HOPE-B sul farmaco sperimentale nel primo trimestre del 2019. La notizia ha fatto aumentare il valore delle azioni di uniQure del 50%.
Il responsabile medico dell’azienda, Robert Gut, ha mostrato soddisfazione per i risultati e ha dichiarato «in base ai dati a lungo termine del nostro trial di fase I/II su AMT-060 (la versione precedente del farmaco), dove abbiamo visto che i livelli di attività del fattore IX continuavano ad aumentare oltre i livelli raggiunti tra le sei e le dieci settimane, siamo fiduciosi che continueremo a vedere tendenze simili in questi pazienti».
Lo studio di fase IIb con AMT-061
Si trattava di un trial clinico di conferma della dose su tre pazienti con emofilia grave che hanno ricevuto una singola infusione endovenosa di AMT-061 al dosaggio 2×1013 vc/kg. Sei settimane dopo la somministrazione, l’attività media del fattore IX nei tre pazienti era il 31% del normale, definita dalla società «superiore ai livelli soglia generalmente considerati sufficienti per ridurre in misura significativa il rischio di eventi di sanguinamento».
Secondo l’azienda, il primo paziente ha raggiunto una attività del fattore IX del 37% del normale dopo 10 settimane dalla somministrazione, il secondo soggetto del 23% del normale dopo 8 settimane e il terzo partecipante del 30% del normale dopo 6 settimane. I pazienti saranno seguiti per 52 settimane per esaminare gli effetti della terapia sul fattore della coagulazione, sulle percentuali di sanguinamento e sull’uso della terapia sostitutiva con fattore IX. I pazienti verranno monitorati per cinque anni per valutare la sicurezza del trattamento.
Sulla base dei dati ottenuti fino ad oggi, nessun paziente ha avuto una perdita significativa dell’attività del FIX, ha riportato eventi emorragici o richiesto alcuna infusione di terapia sostitutiva con fattore IX. Il farmaco è stato ben tollerato, non ci sono state segnalazioni di eventi avversi gravi e nessun paziente ha richiesto alcuna terapia di immunosoppressione. Un paziente ha avuto un lieve aumento asintomatico e transitorio dei livelli degli enzimi epatici, che si è risolto rapidamente senza alcun trattamento aggiuntivo…”
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Fonte: “Emofilia B, buoni risultati in fase II della terapia genica una tantum AMT-061 di uniQure”, PHARMASTAR
