Malattie rare – Miastenia gravis, in fase 3 efgartimod risulta efficace nel ridurre le immunoglobuline G patogene
“Efgartigimod è una terapia efficace e ben tollerata per i pazienti con miastenia grave generalizzata (gMG). È quanto suggerisce una nuova ricerca pubblicata online su “The Lancet Neurology”. I risultati dello studio ADAPT di fase 3, randomizzato e controllato con placebo, hanno dimostrato che la riduzione del carico della malattia e il miglioramento della forza e della qualità della vita nei pazienti affetti da gMG erano coerenti su quattro scale MG-specifiche per coloro che ricevevano il nuovo trattamento
Inoltre, questi benefici sono stati osservati precocemente ed erano riproducibili e duraturi, fanno notare i ricercatori, guidati da James Howard Jr., del Dipartimento di Neurologia dell’Università della Carolina del Nord a Chapel Hill.
Efgartigimod è un «farmaco ad azione molto rapida rispetto ad altri trattamenti che possono richiedere 4, 6, a volte 10 mesi prima che inizino ad agire e il profilo dell’effetto collaterale è molto simile al placebo» aggiungono gli autori.
I risultati di ADAPT sono «importanti per la comunità MG e sono fiducioso che efgartigimod fornirà una terapia mirata di prima classe che può essere dosata in modo individuale per le persone che vivono con questa malattia autoimmune cronica» specificano Howard e colleghi.
Legame specifico al recettore Fc neonatale
Il raro e cronico disturbo neuromuscolare autoimmune della gMG causa debolezza muscolare debilitante e potenzialmente pericolosa per la vita, compromettendo significativamente l’indipendenza e la qualità della vita. La maggior parte dei pazienti con gMG ha anticorpi immunoglobulina G (IgG), che sono più spesso diretti contro i recettori nicotinici dell’acetilcolina del muscolo scheletrico…”
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Fonte: “Miastenia grave: efgartimod, frammento anticorpale efficace in fase 3 nel ridurre le immunoglobuline G patogene”, PHARMASTAR
