Relazione della riunione del Comitato per Malattie rare – Medicinali Orfani sull’esame delle richieste di designazione orfana di settembre 2020

Alla seconda discussione, il COMP ha inviato alla Commissione Europea 22 pareri positivi per la designazione orfana dei farmaci finalizzati al trattamento delle seguenti malattie:

• Nefropatia primaria da IgA
  • Anemia a cellule falciformi
  • Policitemia vera
  • Degenerazione corticobasale
  • Malattia di Fabry
  • Leucemia linfoblastica acuta
  • Tumore dell’ano
  • Encefalopatia epilettica e dello sviluppo correlata a KCNQ2
  • Mieloma multiplo
  • Aspartilglucosaminuria
  • Distrofia della retina associata a mutazioni in RDH12
  • Gangliosidosi GM1
  • Epidermolisi bollosa
  • Sindrome delta fosfoinositide 3-chinasi attivata
  • Omocistinuria
  • Ipoparatiroidismo
  • Distrofia muscolare dei cingoli
  • Linfoma periferico a cellule T
  • Ceroidolipofuscinosi neuronale

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Fonte: orphaNews Italia

Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/edizione-del-29-ottobre.html