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Malattie rare – Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani sull’esame delle richieste di designazione orfana di luglio 2020

Alla seconda discussione, il COMP ha inviato alla Commissione Europea 22 pareri positivi per la designazione orfana dei farmaci finalizzati al trattamento delle seguenti malattie:

  • Paralisi sopranucleare progressiva
    • Retinite pigmentosa
    • Trapianto di cellule staminali ematopoietiche
    • Displasia broncopolmonare
    • Fibrosi polmonare idiopatica
    • Sclerosi laterale amiotrofica
    • Colangite sclerosante primitiva
    • Sindrome emolitco-uremica
    • Encefalomiopatia mitocondriale
    • Malattia di Von Hippel-Lindau
    • Anemia a cellule falciformi
    • Malattia di Wilson
    • Insufficienza renale acuta
    • Malattia di Gaucher
    • Linfoma diffuso a grandi cellule B
    • Malattia di Menkes
    • Atassia di Friedreich
    • Colangiocarcinoma
    • Mucopolisaccaridosi tipo VI (sindrome di Maroteaux-Lamy)
    • Deficit di 3-idrossiacil-CoA deidrogenasi a catena lunga
    • Mucopolisaccaridosi tipo III (sindrome di Sanfilippo)
    • Gangliosidosi GM2

Per continuare a leggere la news:

Fonte: orphaNews Italia

Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/edizione-del-29-ottobre.html