Malattie rare – Atrofia muscolare spinale di tipo 2 o 3, nelle persone da 2 e 25 anni risdiplam migliora la funzione motoria
“Al congresso internazionale sulla SMA in cvorso di svolgiemnto a Evry, in Francia, sono stati presentati i dati a 1 anno ottenuti nella Parte 2 registrativa dello studio SUNFISH, una sperimentazione internazionale controllata con placebo volta a valutare risdiplam in persone di età compresa tra 2 e 25 anni con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 2 o 3
Lo studio ha evidenziato che la variazione nella scala Motor Function Measure (MFM-32) rispetto al basale (endpoint primario) è risultata significativamente superiore nelle persone trattate con risdiplam rispetto a quanto osservato con il placebo (differenza media di 1,55 punti; p = 0,0156).
Anche nella scala Revised Upper Limb Module (RULM), uno dei principali endpoint secondari, è stato registrato un miglioramento (differenza di 1,59 punti; p = 0,0028). La sicurezza di risdiplam nello studio SUNFISH è risultata in linea con il suo noto profilo di sicurezza.
Come previsto, dalle analisi esplorative di sottogruppo è emerso che le risposte più rilevanti nella scala MFM-32 rispetto al placebo sono state osservate nella fascia più giovane d’età (2-5 anni) (78,1% verso 52,9% hanno registrato un aumento ≥ 3 punti). Importante notare che nella fascia d’età 18-25 anni è stata evidenziata stabilizzazione della malattia (57,1% verso 37,5%, con stabilizzazione definita come un aumento ≥ 0 punti), che rappresenta l’obiettivo del trattamento nei pazienti con malattia di più lunga durata.
“Risdiplam è il primo potenziale trattamento per cui sono disponibili dati registrativi controllati con placebo in un’ampia popolazione di pazienti, compresi bambini, adolescenti e adulti”, ha dichiarato lo sperimentatore principale dello studio SUNFISH Prof. Eugenio Mercuri, M.D., Ph.D. Unità di Neuropsichiatria Infantile, Policlinico Gemelli, Università Cattolica, Roma. “I dati suggeriscono che risdiplam è in grado di preservare e potenzialmente accrescere l’indipendenza attraverso una migliore funzione motoria nelle persone con SMA di tipo 2 o SMA di tipo 3 non deambulanti”…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Atrofia muscolare spinale di tipo 2 o 3, risdiplam migliora la funzione motoria nelle persone da 2 e 25 anni”, PHARMASTAR
