Malattie rare – Anemia falciforme, Fda riconosce a crizanlizumab lo status di ‘breakthrough therapy’ (terapia fortemente innovativa)
“L’Fda gli ha riconosciuto lo status di terapia fortemente innovativa acrizanlizumab, un farmaco per l’anemia falciforme che ha la capacità di prevenire le crisi vaso-occlusive, eventi debilitanti e dolorosi
E’ uno dei potenziali blockbuster della pipeline di Novartis. Adesso il suo futuro è più roseo dopo che l’Fda gli ha riconosciuto lo status di terapia fortemente innovativa. Parliamo di crizanlizumab, un farmaco per l’anemia falciforme che ha la capacità di prevenire le crisi vaso-occlusive, eventi debilitanti e dolorosi, in pazienti affetti da un gruppo di malattie ereditarie dei globuli rossi che tipicamente affliggono persone di origine africana.
Il nuovo agente è il capostipite della classe degli anticorpi diretti contro la P-selectina, che è una molecola di adesione espressa sulle cellule endoteliali vascolari attivate e sulle piastrine. La sovraregolazione della P-selectina sulle cellule endoteliali e sulle piastrine contribuisce alle interazioni cellula-cellula coinvolte nella patogenesi degli episodi dolorosi acuti caratteristici di questa malattia, noti con la sigla SCPC.
Anemia falciforme
L’anemia falciforme è caratterizzata dalla presenza di emoglobina a falce, emolisi cronica, episodi dolorosi ricorrenti, disfunzione multiorgano e, spesso, una morte prematura. Si pensa che le crisi dolorose, un’altra caratteristica della malattia, siano causate da un’occlusione vascolare nella microcircolazione, un aumento dell’infiammazione e alterazioni nella nocicezione.
La patogenesi della vaso-occlusione è complessa ed è causata dall’adesione degli eritrociti falciformi e dei leucociti all’endotelio, che provoca l’ostruzione vascolare e ischemia tissutale. La prevenzione delle crisi potrebbe ridurre al minimo o evitare il danno d’organo e tissutale e diminuire il conseguente rischio di morte tra i pazienti con anemia falciforme.
Una mutazione genetica di 7300 anni fa
la mutazione genetica che dà origine all’anemia falcifome è comparsa circa 7mila anni fa nelle popolazioni del Sahara, allora terrà umida e luogo con alta incidenza di malaria. L’anomalia, rendendo più difficoltosa l’infezione, aveva al tempo un fattore protettivo che favorì la sua naturale selezione e diffusione…”
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Fonte: “Anemia falciforme, Fda riconosce a crizanlizumab lo status di breakthrough therapy”, PHARMASTAR
