Malattie rare – Ipersonnia idiopatica, in fase 3 risulta efficace la soluzione orale di oxibato a basso contenuto di sodio
“Il trattamento con una soluzione orale di calcio, magnesio, potassio e oxibato a basso contenuto di sodio (nota anche come JZP258 e commercializzata negli USA con il nome di “Xyrem”) ha determinato un miglioramento clinicamente significativo dei sintomi dell’ipersonnia idiopatica – malattia rara – con un profilo di sicurezza complessivo coerente con quello riportato per la narcolessia. Sono questi i positivi risultati di uno studio di fase 3, multicentrico, controllato con placebo, in doppio cieco, randomizzato pubblicati su “Lancet Neurology”
I risultati dello studio clinico di fase 3 (NCT03533114) hanno mostrato differenze clinicamente e statisticamente significative con l’oxibato a basso contenuto di sodio rispetto al placebo nell’endpoint primario di variazione del punteggio Epworth Sleepiness Scale (ESS) e negli endpoint secondari chiave, che includevano misure per valutare:
- la percezione dei pazienti dei cambiamenti nella loro ipersonnia idiopatica complessiva (PGIc);
- la gravità dei sintomi, compresa l’eccessiva sonnolenza diurna (EDS);
- l’inerzia del sonno e la durata prolungata del sonno (Idiopathic Insomnia Severity Scale);
- il miglioramento delle prestazioni diurne.
Definizione e sintomi della patologia
L’ipersonnia idiopatica è un disturbo neurologico del sonno debilitante caratterizzato da eccessiva sonnolenza cronica diurna, ovvero l’incapacità di rimanere svegli e vigili durante il giorno con conseguente irrefrenabile bisogno di dormire o cadute nel sonno non pianificate o sonnolenza, spiegano gli autori, coordinati dal ricercatore principale dello studio Yves Dauvilliers, direttore del Centro per i disturbi del sonno e della veglia nel Dipartimento di Neurologia presso l’Ospedale Gui de Chauliac di Montpellier (Francia).
«I sintomi principali dell’ipersonnia idiopatica possono includere confusione, irritabilità e grave inerzia del sonno o ubriachezza del sonno (difficoltà prolungata nello svegliarsi con frequenti rientri nel sonno). Inoltre, le persone con ipersonnia idiopatica possono sperimentare un sonno notturno prolungato e non ristoratore, un deterioramento cognitivo nel pensiero e sonnellini lunghi e poco riposanti» specificano Dauvilliers e colleghi.
Aspetti registrativi e meccanicistici del farmaco orfano
Fino all’agosto 2021, nessun farmaco aveva l’approvazione normativa per il trattamento dell’ipersonnia idiopatica, quando l’oxibato a basso contenuto di sodio divenne il primo e unico farmaco approvato per i pazienti con ipersonnia idiopatica dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Unit ed è stato reso disponibile in commercio nel novembre 2021 per tale indicazione…”
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Fonte: “Ipersonnia idiopatica, positivi risultati in fase 3 con soluzione orale di oxibato a basso contenuto di sodio”, PHARMASTAR
