Tumori rari – Leucemia a cellule capellute classica e variante, in Fase 2 risultati incoraggianti per ibrutinib
“Ibrutinib (Imbruvica) ha dimostrato nello studio multicentrico di fase 2 NCT01841723 un’efficacia clinica incoraggiante in pazienti affetti da leucemia a cellule capellute (HCL) di tipo variante ad alto rischio
La leucemia a cellule capellute (HCL) è un raro tumore maligno delle cellule B diagnosticato in 600-800 persone ogni anno negli Stati Uniti. Sebbene la malattia sia tipicamente associata a una buona prognosi, esistono indicatori prognostici di outcome negativi. Questi pazienti non beneficiano o sono intolleranti ai regimi approvati dalla FDA.
“Esiste un bisogno insoddisfatto di opzioni terapeutiche in questo sottogruppo di pazienti per ottenere il controllo del tumore a lungo termine”, ha affermato Kerry Rogers, primo autore dello studio ed ematologa presso l’Ohio State University Comprehensive Cancer Center-James, e professore associatoe all’Ohio State College of Medicine.
Razionale e metodologia dello studio
Ibrutinib, un agente orale che ha come bersaglio la tirosina chinasi di Bruton (BTK) nella via di segnale del recettore delle cellule B, è altamente efficace in diverse neoplasie, tuttavia la sua efficacia nella HCL non è conosciuta. Per lo studio di fase 2, i ricercatori hanno voluto determinare se l’inibitore BTK potesse essere un agente efficace per il sottogruppo di pazienti con il sottotipo variante che non sono idonei a ricevere regimi standard…”
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Fonte: “Risultati incoraggianti per ibrutinib nel trattamento della leucemia a cellule capellute classica e variante”, PHARMASTAR