Malattie rare nei bambini – Neurofibromatosi di tipo 1, per il trattamento dei neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici e inoperabili via libera europeo a selumetinib
“Selumetinib ha ottenuto l’approvazione dell’Agenzia Europea dei Medicinali per il trattamento dei neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici e inoperabili in pazienti pediatrici con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) dai tre anni in su
La NF1 è una condizione genetica debilitante che colpisce 1 persona su 3.000 in tutto il mondo. Nel 30-50% dei casi di NF1, possono svilupparsi dei tumori dalle guaine nervose dei nervi periferici (neurofibromi plessiformi) che possono causare problemi clinici come deformazioni, compromissione motoria, dolore, compromissione delle vie aeree, problemi visivi e disfunzioni vescicali o intestinali.
Selumetinib è un inibitore delle chinasi della proteina chinasi attivata dal mitogeno 1 e 2 (MEK1/2). MEK1/2 sono proteine che regolano a monte la via della chinasi legata al segnale extracellulare (ERK). Sia MEK che ERK sono componenti critici della via RAF-MEK-ERK regolata da RAS, che è spesso attivata in diversi tipi di cancro.
L’approvazione della Commissione Europea si è basata sui risultati positivi dello studio di fase II SPRINT Stratum 1 sponsorizzato dal National Cancer Institute of Health (NCI) Cancer Therapy Evaluation Program (CTEP). Questo studio ha dimostrato che selumetinib diminuisce le dimensioni dei neurofibromi plessiformi inoperabili, riducendo il dolore e migliorando la qualità della vita.
Questa è la prima approvazione di un farmaco per i neurofibromi plessiformi correlati alla neurofibromatosi di tipo 1 nell’Unione Europea e segue la raccomandazione dell’aprile 2021 del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali.
I dati di sicurezza ed efficacia dello studio di fase II SPRINT con un follow-up più lungo saranno forniti come una delle condizioni per ottenere l’approvazione incondizionata…”
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Fonte: “Neurofibromi plessiformi correlati a neurofibromatosi di tipo 1: via libera europeo a selumetinib per i pazienti pediatrici”, PHARMASTAR
