Malattie rare – Fibrosi cistica, Aifa ha approvato l’immissione in commercio della combinazione Kaftrio e Kalydeco
“A conclusione di un’approfondita istruttoria condotta dalla Commissione Tecnico-Scientifica e dal Comitato Prezzi e Rimborso, il CdA di AIFA ha approvato l’immissione in commercio di nuovi farmaci altamente efficaci per il trattamento della Fibrosi cistica (FC), malattia genetica ereditaria che colpisce all’incirca un bambino ogni 2.500 nati. La principale novità è rappresentata dall’associazione di due farmaci: Kaftrio, una combinazione di tre principi attivi (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), e Kalydeco (ivacaftor)
Questo significa che, i pazienti italiani a partire dai 12 anni di età con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima (F/MF) o due mutazioni F508del (F/F) nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) avranno accesso a Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di associazione con ivacaftor. Si stima saranno circa 1.400 i pazienti italiani avranno accesso per la prima volta a un modulatore CFTR.
Inoltre, secondo i termini dell’accordo, a partire dai 2 anni di età i pazienti eleggibili affetti da FC che hanno due copie della mutazione F508del nel gene CFTR avranno ora accesso a Orkambi. Inoltre, ai pazienti eleggibili di età pari o superiore a 12 anni che hanno due copie della mutazione F508del o una copia della mutazione F508del e una mutazione di funzione residua nel gene CFTR può essere prescritto Symkevi in regime di associazione con ivacaftor. L’accordo estende, inoltre, l’accesso a Kalydeco (ivacaftor) per i pazienti eleggibili di età pari o superiore a un anno e copre anche eventuali future estensioni di indicazione approvate dalla Commissione Europea e ammesse alla rimborsabilità dal CTS di AIFA per i farmaci per la fibrosi cistica di Vertex entro i termini dell’accordo.
In Italia Kalydeco e Orkambi sono rimborsati per i pazienti eleggibili rispettivamente dal 2015 e dal 2017.
Attualmente i pazienti registrati e seguiti nel nostro Paese sono oltre 5.000. I farmaci saranno disponibili, a totale carico del SSN, per tutti i pazienti che rientrano nelle indicazioni approvate dall’EMA, dopo la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, prevista entro il 3 luglio 2021…”
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Fonte: “Fibrosi cistica, Aifa approva la combinazione di Kaftrio e Kalydeco. Inizia un nuovo capitolo di cure”, PHARMASTAR
