Malattie rare – Amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina con polineuropatia, in studio di fase 3 vutrisiran risulta efficace
“Vutrisiran ha dimostrato la sua efficacia nei confronti della amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (hATTR) con polineuropatia nello studio di fase 3 Helios-A, raggiungendo gli endpoint primari e secondari, con miglioramenti statisticamente significativi nella neuropatia, nella qualità della vita (QoL) e nella velocità di deambulazione rispetto al placebo. Vutrisiran ha anche soddisfatto gli endpoint esplorativi chiave, comprese le misurazioni dello stato nutrizionale, della disabilità complessiva e del biomarcatore cardiaco (NT-proBNP), rispetto al placebo, dimostrando un profilo di sicurezza e una tollerabilità incoraggiante
Lo ha appena annunciato Alnylam Pharmaceuticals, l’azienda che ha allo studio il farmaco, basato sulla tecnologia della RNA interference di cui è leader mondiale.
Sulla base di questi dati positivi, Alnylam ha presentato una New Drug Application (NDA) con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense per l’approvazione di vutrisiran per il trattamento della amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (TTR) (hATTR). Il farmaco è disponibile per viene sottocutanea e viene somministrato ogni 3 mesi.
“I risultati dello studio HELIOS-A dimostrano che vutrisiran migliora la neuropatia, la qualità della vita e la velocità dell’andatura già dopo nove mesi rispetto al braccio placebo esterno di APOLLO nei pazienti con amiloidosi hATTR con polineuropatia, con un profilo di sicurezza e una tollerabilità incoraggianti. La regressione delle manifestazioni di polineuropatia dimostrata nei pazienti trattati con vutrisiran nello studio, l’incoraggiante profilo di sicurezza e la totalità dei dati dello studio, rafforzano la nostra convinzione nella possibilità terapeutiche della terapia con meccanismo di RNA interference, come stabilito per la prima volta con patisiran” ha affermato Akshay Vaishnaw, presidente della R&S di Alnylam.
“Avendo completato il deposito dell’autorizzazione del nuovo farmaco, non vediamo l’ora rendere disponibile vutrisiran ai pazienti questa nuova opzione di trattamento per la polineuropatia dell’amiloidosi hATTR che ha bisogno di una somministrazione sottocutanea a cadenza trimestrale.”
Lo studio Helios-A
Dopo nove mesi, vutrisiran ha raggiunto l’endpoint primario dello studio, un miglioramento rispetto al basale nel Neuropathy Impairment Score modificato (mNIS + 7) rispetto ai dati storici del braccio placebo dello studio di Fase III APOLLO condotto con patisiran (-2,24 punti per vutrisiran rispetto a +14,76 punti per il braccio placebo esterno)…”
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Fonte: “Amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina con polineuropatia: i dati dello studio di fase 3 HELIOS-A dimostrano l’efficacia di vutrisiran”, PHARMASTAR
