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Malattie rare – Terapia genetica per correggere il Dna delle cellule staminali del sangue

La ricerca dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget)

SARA’ possibile correggere attraverso l’editing genetico anche il Dna delle cellule staminali del sangue, senza commettere gli ‘errori’ tipici delle tecniche attuali. A sostenerlo uno studio dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget), pubblicato su NatureBiotechnology, che apre la strada alla terapia di molte patologie come le immunodeficienze primitive.

Lo studio

I ricercatori guidati da Luigi Naldini hanno trovato una delle chiavi per superare l’impatto negativo del taglio del Dna sulle cellule staminali ematopoietiche, agendo su una delle proteine più importanti per la regolazione della proliferazione cellulare (p53). Questa proteina, soprannominata “guardiana del genoma”, agisce come inibitore della crescita cellulare in condizioni patologiche, tanto che un suo malfunzionamento è associato a numerosi tumori. Somministrando alle staminali del sangue un inedito cocktail proteico durante l’editing genetico, i ricercatori sono riusciti a bloccarne temporaneamente l’azione e a migliorare notevolmente l’efficienza del processo correttivo.

L’editing genetico

“Il nostro è un risultato importante nel percorso verso l’applicazione clinica in malattie in cui la terapia genica tradizionale non è indicata, perché quello da correggere è un gene delicato. In questi casi l’editing genetico offre la possibilità di correggere il gene nella sua sede naturale, mantenendone la regolazione fisiologica. E la medicina di precisione è proprio questo: disegnare strategie terapeutiche su misura”…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “L’editing genetico per ‘correggere’ il Dna delle cellule staminali del sangue”, la Repubblica

Tratto da: https://www.repubblica.it/salute/medicina-e-ricerca/2020/06/30/news/un_cocktail_di_proteine_permette_l_editing_del_dna_staminali_del_sangue-260586935/