Bronchiettasie da fibrosi non cistica – In studio di Fase 2 brensocatib centra endpoint
“Il trattamento con brensocatib per 24 settimane ha prolungato in modo significativo il tempo alla prima riacutizzazione polmonare rispetto a placebo in pazienti con bronchiettasia da fibrosi non cistica. Questo uno dei risultati principale dello studio di fase 2 WILLOW, presentato durante una sessione del congresso dell’American Thoracic Society, tenutosi quest’anno in modalità virtuale a causa della pandemia da SARS-CoV-2
I risultati sono stati considerati incoraggianti dall’azienda responsabile dello sviluppo clinico del farmaco (Insmed), al punto che la Direzione Medica dell’Azienda ha annunciato, in un comunicato, l’intenzione di iniziare al più presto gli studi di fase 3 sull’impiego di brensocatib, come pure di voler esplorare la potenzialità di questa molecola in altre condizioni infiammatorie guidate da neutrofili.
Informazioni sulla Bronchiectasia non da fibrosi cistica (NCFBE)
La NCFBE è un grave disturbo polmonare cronico in cui i bronchi si dilatano in modo permanente a causa di un ciclo di infezione, infiammazione e danno al tessuto polmonare. La condizione è caratterizzata da frequenti esacerbazioni polmonari che richiedono una terapia antibiotica e/o ricoveri ospedalieri. I sintomi includono tosse cronica, eccessiva produzione di espettorato, respiro corto e ripetute infezioni respiratorie, che possono peggiorare la condizione di fondo. Negli Stati Uniti le NCFBE colpiscono da 340.000 a 520.000 pazienti Attualmente, non ci sono terapie specificamente mirate alle NCFBE.
Informazioni su brensocatib
Brensocatib (questo il nome del farmaco sperimentale inizialmente conosciuto con la sigla INS1007) è un inibitore sperimentale orale, selettivo e reversibile, della dipeptidil peptidase I (DPP1), sviluppato da Insmed per il trattamento di pazienti NCFBE. La DPP1 è un enzima responsabile dell’attivazione delle serin proteasi dei neutrofili (NSP), come l’elastasi neutrofila.
I neutrofili sono il tipo più comune di globuli bianchi e svolgono un ruolo essenziale nella distruzione degli agenti patogeni e nel mediare i processi infiammatori. Nelle malattie polmonari infiammatorie croniche, però, i neutrofili si accumulano nelle vie aeree e provocano un eccesso di NSP che causano la distruzione e infiammazione dei polmoni.
Si ritiene che brensocatib riduca gli effetti dannosi delle malattie infiammatorie come l’NCFBE mediante l’inibizione della DPP1 e della sua attivazione degli NSP, riducendo l’attività dei neutrofili.
Brensocatib ha di recente ottenuto dalla Food and Drug Administration Usa la designazione di “ breakthrough therapy” ed è attualmente anche oggetto di studio come possibile trattamento di Covid-19.
I presupposti e gli obiettivi dello studio WILLOW
Le Linee guida vigenti per il trattamento delle bronchiettasie raccomandano il ricorso a terapie di clearance delle vie aeree respiratorie e mucoattive per contrastare la clearance anomala disordinata che le contraddistingue, nonché il ricorso ad antibiotici per via inalatoria per contrastare la colonizzazione batterica o l’infezione. Tuttavia, ad oggi, non esistono trattamenti aventi come bersaglio diretto l’infiammazione sostenuta da neutrofili, che rappresenta il tratto distintivo delle bronchiettasie…”
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Fonte: “Bronchiettasie da fibrosi non cistica, brensocatib centra endpoint in fase 2”, PHARMASTAR
