Sclerosi multipla – l’inibitore sperimentale della BTK (tirosina chinasi di Bruton) passa con successo alla fase 3
“Per Sanofi, che ha recentemente rifocalizzato le proprie aree di ricerca, la sclerosi multipla rimane un’area prioritaria. Per questa ragione è importante il risultato appena ottenuto in uno studio di fase 2b che ha valutato l’inibitore sperimentale della BTK (tirosina chinasi di Bruton), noto per ora con la sigla SAR442168, una piccola molecola selettiva, orale, che passa la barriera ematoencefalica. Nel trial il farmaco sperimentale ha raggiunto il suo endpoint primario
Nello studio, SAR442168 ha ridotto significativamente l’attività della malattia associata alla sclerosi multipla (SM), misurata mediante risonanza magnetica (RM). SAR442168 è stato ben tollerato senza nuove evidenze di sicurezza.
L’inibitore BTK è pensato per modulare l’immunità di tipo adattivo (attivazione delle cellule B) e quella innata (cellule microgliali del SNC) da parte delle cellule immunitarie legate alla neuroinfiammazione nel cervello e nel midollo spinale.
Sanofi ha ottenuto i diritti globali per lo sviluppo e la commercializzazione di SAR442168 in base a un accordo di licenza con Principia Biopharma.
Mentre i produttori di farmaci hanno sviluppato farmaci diretti con la BTK per il trattamento del cancro (ibrutinib, acalabrutinib), altri hanno anche studiato la sua applicazione nella SM. Oltre a Sanofi, Biogen e Merck KGaA stanno sviluppando inibitori della BTK in studi clinici su pazienti affetti da sclerosi multipla.
“La stragrande maggioranza delle persone che vivono con la sclerosi multipla soffre ancora di disabilità nel corso della loro malattia. Crediamo che il nostro inibitore della BTK abbia il potenziale per trasformare il modo in cui la SM viene trattata. Questa molecola potrebbe essere la prima terapia per la SM mirata alle cellule B che non solo inibisce il sistema immunitario periferico, ma supera anche la barriera emato-encefalica per sopprimere le cellule immunitarie che sono migrate nel cervello, modulando anche le cellule della microglia cerebrale che sono state coinvolte nella progressione della SM”, ha detto John Reed, responsabile globale della Ricerca e Sviluppo di Sanofi.
“Basandoci sull’eredità di Sanofi nella sclerosi multipla, siamo incoraggiati da questi risultati clinici e non vediamo l’ora di far avanzare rapidamente il nostro inibitore della BTK cerebrale penetrabile in studi clinici fondamentali”…”
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Fonte: “Sclerosi multipla, farmaco di Sanofi completa con successo la fase II e passa in fase III”, PHARMASTAR
