Malattie rare – III Rapporto Ossfor: aumentano le esenzioni e le opportunità terapeutiche, ma non la spesa

“I malati rari esenti sono lo 0,7% sul totale della popolazione in Italia, erano circa lo 0,5% prima dell’introduzione dei nuovi Lea. A crescere anche la disponibilità di farmaci orfani, passati da 95 del 2017 a 106 del 2018, a cui è tuttavia corrisposto un rallentamento delle crescita di spesa, che dal +25% del 2017 è passata al +5,9% nel 2018. I costi del Ssn per le malattie rare si aggirano intorno ai 2 miliardi di euro, l’1,7% della spesa sanitaria complessiva. Questi i principali dati del “III Rapporto Ossfor” C.R.E.A. Sanità-Osservatorio Malattie Rare, che evidenziano come un malato raro esente costi, in pratica, quanto un paziente con  due patologie croniche. IL RAPPORTO

Aumentati, grazie ai nuovi Lea, i malati di malattia rara che possono contare su un’esenzione. Crescono anche le opportunità terapeutiche, ma tutto questo non ha portato ad un aumento significativo della spesa per il Ssn, né in assoluto né in media pro-capite, che si mantiene in media tra i 4.200 euro e i 5.300 euro procapite annui, per un totale di circa 2 milardi di euro di costi a carico del Ssn, ovvero all’1,7% della spesa sanitaria pubblica (nel 2016 la spesa era stati di circa 1,35 miliardi di euro, pari all’1,2% della spesa pubblica totale). Forte rallentamento, invece, del trend di crescita della spesa per i farmaci orfani: dal +25% del 2017 al +5,9% nell’ultimo anno.

Sono alcuni dei dati che emergono dal III Rapporto OSSFOR, l’Osservatorio Farmaci Orfani, realizzato dal C.R.E.A. Sanità di Tor Vergata e dall’Osservatorio Malattie Rare, dal quale emerge anche che i malati rari sono in maggioranza donne, anche se è per gli uomini che si spende di più, presumibilmente a cause delle maggiori opportunità terapeutiche di cui dispongono attualmente in media i maschi (l’assistenza farmaceutica, insieme i ricoveri, rappresenta la voce predominante di spesa). Crescono anche le sperimentazioni cliniche sulle malattie rare, ma rimangono molte opportunità non colte.

Ecco una sintesi della fotografia realizzata con il III Rapporto Ossfor.

I MALATI RARI IN ITALIA
Sulla base di un campione di circa 110.000 malati rari esenti, estratto dai database amministrativi dalle Regioni Campania, Lombardia, Puglia e Toscana (nuova analisi del 2019), che ammontano a circa il 40% delle popolazione italiana.
L’analisi della distribuzione per età dei soggetti affetti da malattia rara mostra con buona regolarità l’esistenza di un picco di prevalenza nell’età adolescenziale ed un altro nella quinta decade: tali picchi sembra possano essere associati a una maggiore incidenza di diagnosi in quelle fasce di età.
Le condizioni ultra rare, sono concentrate maggiormente nelle età giovanili: fenomeno attribuibile all’insorgenza giovanile e agli esiti più spesso infausti.

I PAZIENTI CON ESENZIONE
Si stima che la prevalenza di pazienti portatori di malattia rara esenti sul totale della popolazione italiana si aggiri intorno allo 0,7% sul totale. Un dato cresciuto nell’ultimo anno grazie all’introduzione, con il DPCM del 12.1.2017, dei nuovi LEA e il conseguente aggiornamento dell’elenco delle malattie rare esenti. La situazione precedente garantiva, infatti, l’esenzione, a una quota pari a circa lo 0.5% della popolazione italiana complessiva. Nello specifico sono stati inseriti 134 nuovi codici di esenzione corrispondenti a oltre 200 patologie.

AUMENTANO LE  OPPORTUNITA’ TERAPEUTICHE MA NON LA SPESA
I farmaci orfani sono passati dai 95 del 2017 ai 106 del 2018, ma la crescita di spesa per questa voce rallenta: dal +25% del 2017 al +5,9% nell’ultimo anno. I farmaci orfani sono, tuttavia, solo una componente dell’onere dei SSR per la presa in carico dei malati rari a cui è stata riconosciuta l’esenzione: c’è anche la diagnostica, le analisi di laboratorio, le visite, i ricoveri ordinari e in DH. Ma anche in questo caso la spesa non sembra destare sospetti. Nelle Regioni sinora analizzate dal C.R.E.A. Sanità di Tor Vergata e dall’Osservatorio Malattie Rar, si è riscontrato un onere pro-capite, tutto sommato costante negli anni e compreso, in media, tra 4.200 euro e 5.300 circa.
Il costao totale del Ssn per le malattie rare è di circa 2 mld di euro, ovvero all’1,7% della spesa sanitaria pubblica (il I Rapporto Ossfor evidenziava una spesa di circa 1,35 miliardi di euro, pari all’1,2% della spesa pubblica totale.)…”

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Fonte: “Malattie rare. Aumentano le esenzioni e le opportunità terapeutiche, ma non la spesa. I risultati del III Rapporto Ossfor”, Quotidiano sanità

Tratto da: http://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/articolo.php?articolo_id=79036