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Malattie rare – Fibrosi cistica, ricerca su trapianto di cellule staminali conduce a scoperta di terapia di Breakthrough

Gli investigatori dell’Università di Adelaide, in Australia, hanno scoperto che le cellule staminali corrette e sane delle vie respiratorie possono sostituire quelle che causano la fibrosi cistica e combattere il disturbo genetico. 
Nella fibrosi cistica, i polmoni e i sistemi digerenti di un individuo vengono bloccati dal muco, che può aumentare il rischio di infezioni del torace.

Attualmente non esiste una cura per la fibrosi cistica, ma circa 70.000 persone in tutto il mondo hanno la malattia. Coloro che sono portatoti della malattia – circa 1 persona su 25, per esempio, in Australia – non ne sono affetti, ma possono trasmettere la malattia alla loro prole. Se entrambi i genitori sono portatori del gene della fibrosi cistica, il loro bambino potrebbe avere il 25% di probabilità di ereditare il disturbo.

Per la loro ricerca, i ricercatori hanno ipotizzato che l’utilizzo di tecniche simili impiegate nei trapianti di midollo osseo utilizzati per trattare i disordini da immunodeficienza avrebbe consentito di interrompere lo strato epiteliale e, come tali, avrebbero osservato un trapianto efficace delle cellule staminali coltivate nelle vie aeree nasali. 
Per continuare a leggere la news in lingua originale:
Fonte: “Stem Cell Transplant Research Leads to Cystic Fibrosis Breakthrough”, Rare Disease Report