Malattie rare – Ipofosfatemia legata alla X, Approvazione europea per ‘burosumab’

“Approvazione europea per il primo trattamento dell’ipofosfatemia legata alla X, una rara malattia ereditaria. Si tratta di burosumab, un anticorpo monoclonale sviluppato alla giapponese Kyowa Kirin insieme alla biotech Ultragenyx che verrà messo in commercio con il marchio Crysvita

Il farmaco è il primo trattamento mirato che modifica la malattia affrontando l’attività in eccesso di FGF23. L’approvazione, di tipo condizionato, si riferisce a bambini al di sopra di un anno di età e adolescenti con evidenza radiografica di malattie ossee.

Ipofosfatemia X-Linked (XLH)
L’ipofosfatemia X-linked è un disturbo a carico del metabolismo del fosfato, caratterizzato da un’eccessiva escrezione di fosfato nelle urine con conseguente ipofosfatemia. E’ una malattia a trasmissione dominante legata al cromosoma X, che colpisce sia i maschi che le femmine, anche se alcuni rapporti indicano che la malattia possa essere più grave nei maschi.

La XLH è la forma ereditaria più comune di rachitismo (fragilità e indebolimento delle ossa), che viene ereditata come carattere dominante X-linked e che colpisce maschi e femmine.

E’  caratterizzata da mineralizzazione inadeguata e da anomalie scheletriche tra cui: rachitismo, progressivo incurvamento della gamba, osteomalacia, dolore osseo, andatura ondeggiante, bassa statura, insufficienza motoria, debolezza muscolare, stenosi spinale, entesopatia e osteoartrite.

XLH è un disturbo a carico del metabolismo del fosfato, caratterizzato da un’eccessiva escrezione di fosfato nelle urine con conseguente ipofosfatemia. XLH è una malattia a trasmissione dominante legata all’X che colpisce sia i maschi che le femmine, anche se alcuni rapporti indicano che la malattia possa essere più grave nei maschi. E’ caratterizzata da uno spreco di fosfato renale causato da un eccesso di produzione di FGF23, ed è ereditato come tratto dominante X-linked che colpisce sia i maschi che le femmine. XLH è visto per la prima volta nei bambini e colpisce anche gli adulti…”

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Fonte: “Ipofosfatemia legata alla X: approvazione Ue per burosumab”, PHARMASTAR

Tratto da: https://www.pharmastar.it/news/ema/ipofosfatemia-legata-alla-x-approvazione-ue-per-burosumab–26098