Malattie rare – Malattia di Fabry, Fda accetta nuovo dossier di ‘migalastat’ negli Usa
“La Fda ha completamente ribaltato il giudizio negativo di un anno fa su Galafold (migalastat) sviluppato dalla biotech americana Amicus Therapeutics, un farmaco per una rara malattia metabolica (malattia di Fabry), non solo accettando la sottomissione di un nuovo dossier, ma assicurando anche una revisione prioritaria, lasciando così intendere che il farmaco è un favorito per una autorizzazione ufficiale all’immissione in commercio
A fine 2016 la Fda aveva richiesto uno studio di Fase 3 aggiuntivo sulla tollerabilità gastrointestinale della terapia con migalastat, studio che secondo l’azienda avrebbe richiesto altri 5-7 anni prima del via libera alla commercializzazione, condizione impraticabile per Amicus.
A luglio 2017 la Fda ha invece concesso ad Amicus di sottoporre un nuovo dossier, e a settembre ha rilanciato, attribuendo al farmaco la designazione di procedura accelerata, che riduce i tempi di revisione da dieci a sei mesi, a partire dalla data di accettazione del deposito.
Lo scorso dicembre il dossier è stato sottoposto all’agenzia e in questi giorni è stato accettato.
«L’accettazione da parte della Fda del nostro primo deposito con revisione prioritaria è un passo importante verso una potenziale opzione di un farmaco orale di precisione per la comunità dei malati di Fabry negli Stati Uniti», ha dichiarato John Crowley, CEO di Amicus.
«Con oltre un decennio di esperienza nel trattamento dei pazienti con migalastat a livello globale, il nostro team ha collaborato con i principali esperti della malattia e con le associazioni dei pazienti per assemblare una documentazione solida, che sottolinea l’ampiezza dei nostri dati clinici e l’esperienza nel fornire migalastat ai pazienti. Siamo impazienti di continuare a lavorare in collaborazione con la Fda per portare questo farmaco orale di precisione ai pazienti che potrebbero trarne beneficio».
Il repentino dietrofront della Fda è in realtà già il terzo da quando Scott Gottlieb ha preso il timone dell’agenzia. Eli Lilly ha fatto appello con successo al rifiuto inaspettato per baricitinib, biologico per l’artrite reumatoide, che ora è tornato in esame. Poi, alcune settimane fa TherapeuticsMD, ha ottenuto il via libera per il deposito del dossier su un farmaco per il dolore vaginale, respinto a maggio 2017, un giorno prima della conferma di Gottlieb.
La malattia di Fabry
Si tratta di una rara malattia metabolica ereditaria, multisistemica e progressiva, caratterizzata da specifici segni neurologici, cutanei, renali, cardiovascolari, cocleo-vestibolari e cerebrovasculari…”
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Fonte: “Malattia di Fabry, la Fda accetta il nuovo dossier di migalastat negli Usa”, PAHRMASTAR
