Fibrosi polmonare idiopatica (IPF) – Interrotto programma sviluppo clinico nuova molecola
“A mezzo comunicato stampa, Global Blood Therapeutics, una società biotech statunitense, ha annunciato l’interruzione del programma di sviluppo clinico di GBT440 nel trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF)
La decisione si basa sui risultati di tre studi proof-of-concept (uno di Fase 1, condotto in volontari sani, e due di fase 2a condotti in pazienti con IPF).
Alla base di questa decisione, ha spiegato il CEO dell’azienda, i risultati non particolarmente esaltanti sul fronte del beneficio clinico complessivo del trattamento.
Razionale del disegno di GBT440
Le premesse per il successo del trattamento c’erano tutte: come è noto, il trattamento attuale per l’IPF è finalizzato a rallentare la fibrosi polmonare, ma non si associa a miglioramento dell’ossigenazione e dei sintomi della malattia. L’ossigeno terapia che viene utilizzata per trattare l’ipossiemia e dispnea associata, comporta rischi locali e sistemici e pone un onere significativo per i pazienti.
GBT440 agisce aumentando l’affinità dell’emoglobina per l’ossigeno, legandosi al 20% dell’emoglobina totale presente nel sangue di un paziente. Negli studi preclinici, il trattamento si era dimostrato in grado di aumentare la saturazione di ossigeno e l’assorbimento nei polmoni.
I risultati degli studi clinici
GBT440 era risultato generalmente ben tollerato in tutti i 3 studi proof-of-concept previsti nel piano di sviluppo clinico della molecola, senza emersione di nuovi segnali di safety.
In particolare, nello studio di Fase I, condotto su volontari sani trattati con il farmaco al dosaggio di 900 mg in condizioni di ipossia, era stato documentato un miglioramento statisticamente significativo della saturazione di ossigeno, a conferma del meccanismo d’azione del farmaco nell’ipossiemia ed era stata dimostrata la capacità del farmaco di agire da potente ed efficace modificatore di emoglobina…”
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Fonte: “Fibrosi polmonare idiopatica, interrotto programma sviluppo clinico nuova molecola”, PHARMASTAR