Miopatia mitocondriale – Concessa designazione di farmaco orfano al trattamento

Nel mese di settembre, la Food and Drug Administration americana ha rilasciato la designazione di farmaco orfano alla Stealth BioTherapeutics per il suo farmaco elamipretide, destinato al trattamento dei pazienti con Miopatia mitocondriale primaria (PMM).

Nel mese di giugno, i dati della Fase 2 della continuazione della sperimentazione denominata MMPOWER-2 che sostengono lo sviluppo della fase 3 di elamipretide nella Miopatia mitocondriale primaria (PMM) sono stati rilasciati al Simposio della medicina mitocondriale.

Poiché le cellule del muscolo e del nervo hanno elevati bisogni energetici, le caratteristiche comuni della malattia mitocondriale includono difetti muscolari e neurologici.

Le malattie genetiche causate da difetti nei mitocondri che comportano importanti problemi muscolari sono chiamate Miopatie mitocondriali. I sintomi della malattia mitocondriale variano da paziente a paziente, ma nella maggior parte dei casi sono interessati più di un tipo di cellula, tessuto o organo, causando stanchezza, debolezza e intolleranza all’esercizio.

Nei bambini con miopatia mitocondriale, la visione è anche a rischio, e sono comuni ritardi nello sviluppo.

“Siamo entusiasti di ottenere questa pietra miliare di regolamentazione per il trattamento della PMM, una condizione debilitante caratterizzata da debolezza e affaticamento muscolare senza trattamenti approvati dalla Food and Drug Administration (FDA)”, ha dichiarato Reenie McCarthy, direttore generale della Stealth in un comunicato stampa. “Continueremo a lavorare a stretto contatto con la FDA mentre passiamo avanti alla Fase 3 del nostro trial di elamipretide nei pazienti con Miopatia mitocondriale primaria (PMM)“…

Per continuare a leggere la news in lingua originale:

Fonte: RareDiseaseReport News

Tratto da: http://www.raredr.com/news/elamipretide-orphan-drug-designation?t=physicians