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Sclerosi multipla – Lo sviluppo del nuovo farmaco orale cladribina

Da poche settimane, per la cura della sclerosi multipla, a livello europeo è stato approvato un nuovo farmaco, che prende il nome di cladribina, che apre interessati possibilità terapeutiche per le forme recidivanti di malattia. Per iniziare a conoscere meglio questo farmaco, in anticipo rispetto alla sua disponibilità nel nostro Paese, ne abbiamo parlato con il medico che ha coordinato lo sviluppo clinico globale del farmaco, ovvero con Luciano Rossetti, vice presidente esecutivo e responsabile mondiale della ricerca & sviluppo del business biofarmaceutico di Merck KGaA

Qual è il meccanismo d’azione di cladribina?
Cladribina è un antimetabolita che agisce inducendo la morte di specifiche cellule: i linfociti. Il farmaco è molto specifico per i linfociti perché praticamente solo in queste cellule viene fosforilato e l’unica forma attiva di cladribina è, appunto, quella fosforilata. In quasi tutte le altre cellule dell’organismo il farmaco viene de-fosforilato e risulta di conseguenza inattivo. Nei linfociti, invece, cladribina viene mantenuta in una forma attiva e quindi agisce specificatamente su questa popolazione cellulare. Il farmaco è attivo su tutte le tipologie di linfociti, ma la durata della sua azione, ovvero della deplezione dei linfociti, è variabile: più breve per i linfociti B, più prolungata per alcune forme di linfociti T.

Il farmaco ha quindi un effetto positivo di riduzione dell’attacco immunitario che caratterizza la sclerosi multipla, senza dare particolari effetti collaterali, e lo si può definire un potente immunosoppressivo ad azione selettiva. La durata della deplezione dei linfociti può essere molto prolungata e il beneficio immunitario può essere ancora più duraturo della deplezione dei linfociti. Questo è un aspetto molto importante che differenzia cladribina dalle altre molecole a disposizione.

In quali pazienti potrà essere impiegato il farmaco?
Cladribina è stata studiata in diverse condizioni di sclerosi multipla ed è efficace in diverse forme della malattia, ma gli effetti maggiori sono stati osservati in pazienti con elevati livelli di attività di malattia e con un certo numero di riacutizzazioni di malattia, e, quindi, di comparsa dei sintomi ogni anno. Pertanto, i pazienti particolarmente idonei ad essere trattati con questo farmaco sono quelli con livelli elevati di attività di malattia, sia alla prima diagnosi sia già trattati in precedenza con altre terapie…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Sclerosi multipla e lo sviluppo del nuovo farmaco orale cladribina: ne parliamo con Luciano Rossetti a capo della ricerca di Merck KGaA”, PHARMASTAR

Tratto dahttps://www.pharmastar.it/news/neuro/sclerosi-multipla-e-lo-sviluppo-del-nuovo-farmaco-orale-cladribina-ne-parliamo-con-luciano-rossetti-a-capo-della-ricerca-di-merck-kgaa-24791