28 Ago 2017
Primi risultati fanno ben sperare sull’utilizzo della terapia genica per le malattie ematologiche
In particolare, i primi studi su questo approccio con la terapia genica hanno dimostrato efficacia proprio nel contrastare condizioni come l’anemia falciforme e la beta-talassemia, due patologie autosomiche recessive innescate dalla carenza di produzione della beta globina.
I vantaggi più immediati sono legati all’assenza di rischio di ‘malattia del trapianto contro l’ospite’ (GVHD, Graft-Versus-Host Disease), una complicanza associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche con cui tali malattie vengono attualmente trattate.
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Fonte: “Malattie ematologiche: la terapia genica potrebbe essere il futuro?”, OMAR
