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Malattia di Erdheim-Chester – Trattamento ottiene priorità FDA e designazione di terapia “Breakthrough”

La Food and Drug Administration (FDA) americana ha accettato l’applicazione del nuovo farmaco sperimentale di Genentech (sNDA) e ha concesso la revisione della priorità per Zelboraf (vemurafenib), una terapia per pazienti con la Malattia di Erdheim-Chester (ECD) con una mutazione BRAF V600.

La sNDA contiene dati provenienti da un open-label, stidio di fase 2 VE-BASKET, in cui è stato studiato l’uso di Zelboraf per le persone con tumori mutagenici BRAF V600 e altre malattie, tra cui la Malattia di Erdheim-Chester (ECD). I risultati iniziali dello studio sono stati pubblicati nel New England Journal of Medicine nell’agosto 2015.

L’ECD è una rara forma di Istiocitosi di cellule non Langerhans, il che significa che è caratterizzata dall’assenza di cellule di Langerhans o di cellule immunitarie che presentano antigene della pelle e della mucosa e dalla moltiplicazione anomala di istiociti, un tipo specifico di globuli bianchi. I sintomi tipici includono dolore osseo moderato e persistente negli arti inferiori e l’insufficienza del fegato e dei reni.

Ci sono meno di 500 casi riportati di Malattia di Erdheim-Chester (ECD) negli Stati Uniti, tuttavia, più del 50% delle persone con l’ECD hanno la mutazione-positiva BRAF V600.

Zelboraf, un medicinale che viene prescritto per trattare il melanoma, è stato progettato per inibire tali forme mutate di BRAF…

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Fonte: “Erdheim-Chester Disease Treatment Gets FDA Priority Review and Breakthrough Therapy Designation”, RareDiseaseReport

Tratto dahttp://www.raredr.com/news/priority-review-erdheim-chester-treatment?t=physicians