Fibrosi cistica – Si sta lentamente modificando è la percezione di malattia letale
Quello che si sta lentamente modificando, afferma tra altro la Dott.ssa Lucidi (Bambino Gesù), è la percezione di malattia letale: siamo in presenza di ottimismo e fiducia, anche se non manca il carico di ansia dovuto al fatto di non ricevere in tempo la terapia con modulatori e/o potenziatori specifici per la mutazione genica di cui si è portatori.
Grazie agli enormi passi avanti nel campo della genetica, i pazienti affetti da malattie rare possono contare su una nuova generazione di terapie concepite nell’ottica di una medicina sempre più personalizzata. Il discorso vale anche nel caso di patologie monogeniche come la fibrosi cistica che, pur essendo dovuta al malfunzionamento di un solo gene, è condizionata da un’amplissima varietà di mutazioni scatenanti.
Per leggere la news originale:
Fonte: “Fibrosi cistica, i nuovi farmaci cambiano la percezione di malattia letale”, OMAR
