Sclerosi multipla – San Raffaele: primo studio clinico con cellule staminali neurali
“Per la prima volta al mondo un paziente affetto da sclerosi multipla cronica in stadio avanzato ha ricevuto una terapia a base di cellule staminali neurali presso l’unità operativa di Neurologia dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, una delle 18 strutture di eccellenza del Gruppo Ospedaliero San Donato
La terapia (STEMS) è frutto di oltre 10 anni di ricerca svolta dal gruppo del professor Gianvito Martino, Direttore Scientifico dell’Ospedale San Raffaele e capo Unità di ricerca in Neuroimmunologia, mentre l’implementazione del protocollo clinico è stata a cura del Centro Sclerosi Multipla, diretto dal professor Giancarlo Comi, primario e direttore dell’Istituto di Neurologia Sperimentale. L’infusione costituisce l’avvio del primo studio clinico di questo tipo al mondo, un’ulteriore prova della vocazione traslazionale dell’Ospedale San Raffaele: qui infatti sono stati compiuti tutti i passi necessari per arrivare dalle evidenze ottenute in laboratorio fino ai primi pazienti.
La terapia STEMS consiste in un’infusione di cellule staminali neurali, cellule progenitrici in grado di specializzarsi in tutti i tipi di cellule nervose. L’infusione avviene attraverso una puntura lombare che le immette direttamente nel liquido cerebrospinale, attraverso il quale possono raggiungere il cervello e il midollo spinale che sono i luoghi deputati allo svolgimento della loro azione. Le cellule destinate al trapianto sono di origine fetale e sono state preparate grazie alla collaborazione con il Laboratorio di Terapia Cellulare Stefano Verri, sostenuto della Fondazione Matilde Tettamanti e Menotti De Marchi Onlus. Dopo l’infusione i pazienti saranno tenuti sotto osservazione in ambito ospedaliero per un periodo di tempo limitato. Al termine di questo periodo potranno tornare a casa, verranno seguiti a stretto contatto per i primi 2 anni e poi in modo continuativo negli anni successivi.
“È importante ricordare che l’obiettivo dello studio clinico, trattandosi del primo del suo genere, è testare sicurezza e tollerabilità del trattamento, non la sua efficacia. Per questo coinvolge pochi pazienti accuratamente selezionati”, precisa Gianvito Martino. “Non di meno si tratta di un traguardo fondamentale per i pazienti e per le loro famiglie, che hanno sostenuto la ricerca in tutti questi anni con pazienza e speranza. Non saremmo arrivati fin qui senza il loro supporto”. È stato infatti grazie al sostegno in primis dell’Associazione Italiana Sclerosi Multipla (AISM) e della sua Fondazione (FISM) se possiamo dire che le scoperte non si sono fermate al laboratorio, come purtroppo a volte succede, ma hanno trovato la via fino ai primi studi sull’uomo. Negli anni è stato fondamentale anche il contributo della Fondazione Cariplo, di Amici Centro Sclerosi Multipla (ACeSM onlus), associazione non profit al servizio dei pazienti presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele, e di BMW Italia.
“Questo primo trapianto con cellule staminali neurali costituisce un momento di importante sviluppo della terapia della sclerosi multipla, nella quale il San Raffaele è stato costantemente all’avanguardia nel mondo…”
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Fonte: Sclerosi multipla, al San Raffaele il primo studio clinico con cellule staminali neurali”, PHARMASTAR
