Malattie rare – Emoglobinuria parossistica notturna (EPN), FDA approva Ravulizumab

La FDA ha approvato ravulizumab (Ultomiris) per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (EPN) in pazienti adulti con rischio di vita. 

La nuova terapia approvata migliora il trattamento standard del mercato attuale, somministrata una volta ogni 2 settimane, con un trattamento iniettabile somministrato una volta ogni 8 settimane. Ravulizumab, osserva Pazdur, “cambierà il modo in cui vengono trattati i pazienti con l’EPN”.

Il raro disordine acquisito EPN è caratterizzato da rottura o distruzione dei globuli rossi a causa di una proteina mancante destinata a proteggere il sistema immunitario dei pazienti. La condizione è spesso osservata in casi improvvisi, episodici di distruzione prematura dei globuli rossi, innescata da infezioni o sforzo fisico.

I pazienti con l’EPN sono suscettibili a sintomi di anemia grave, affaticamento profondo, malattie renali e altro. Sono più comunemente diagnosticati in giovane età.

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Fonte: “Ravulizumab for Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria”, Rare Disease Report

Tratto da: https://www.raredr.com/news/fda-approves-pair-of-therapies-for-rare-blood-diseases