Malattie rare – Fibrosi cistica, ‘Acebilustat’ riduce frequenza riacutizzazioni polmonari
Sono stati rilasciati i dati dello studio EMPIRE-CF di fase 2 di Celtaxsys, Inc. che valutava l’acebilustat (CTX-4430) per il trattamento della fibrosi cistica, indipendentemente dal genotipo causativo. 
Il primo nuova molecola antinfiammatoria orale da assumere una volta al giorno ha mostrato in 48 settimane di terapia evidenza di miglioramenti clinicamente significativi delle riacutizzazioni polmonari (PEx) riducendo la frequenza delle riacutizzazioni e aumentando il tempo della successiva esacerbazione. I risultati hanno ispirato i piani per uno studio di fase 3.
“Lo standard emergente per l’efficacia nella valutazione della terapia anti-infiammatoria nella fibrosi cistica è una riduzione delle riacutizzazioni polmonari, che sono associate alla progressione della malattia”, come Steven Rowe, MD, MSPH, professore di medicina e direttore del Centro di ricerca sulla fibrosi cistica di Gregory Fleming James presso l’Università di Alabama a Birmingham e principale investigatore statunitense per lo studio EMPIRE-CF, ha dichiarato a Rare Disease Report®.
“Sebbene sia necessaria cautela poiché si trattava di una misura di outcome secondario che non raggiungeva la significatività statistica, il vantaggio consistente osservato tra i pazienti con fibrosi cistica trattati con acebilustat, attraverso diversi sottogruppi predefiniti, è un risultato convincente. ”
Per continuare a leggere la news in lingua originale:
Fonte: “Acebilustat Reduces Frequency of Pulmonary Exacerbations in Cystic Fibrosis Patients”, Rare Diasease Report
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