Malattie rare – Linfoistiocitosi emofagocitica primaria, Sobi prende in licenza farmaco da Novimmune e si rafforza
“La svedese Sobi ha reso noto di aver siglato un accordo di licenza esclusiva con l’azienda svizzera Novimmune SA per ottenere i diritti globali perpetui su emapalumab, un farmaco orfano in stadio avanzato di sviluppo per il trattamento della linfoistiocitosi emofagocitica primaria. Emapalumab, un nuovo anticorpo monoclonale, blocca in maniera specifica l’interferone gamma impedendogli di esercitare gli effetti infiammatorie eccessivi caratteristici di questa patologia
Sobi ha dichiarato che emapalumab rappresenta un’interessante opportunità commerciale a breve termine per l’azienda, con un potenziale di vendita a partire dal 2019 e un potenziale di vendita stimato in 2,5 miliardi-3,0 miliardi di corone svedesi (618 milioni di dollari) all’anno.
Sobi ha dichiarato che effettuerà un pagamento anticipato in contanti di 50 milioni di franchi svizzeri (50 milioni di dollari), e successivi pagamenti supplementari nell’arco di otto anni per un totale massimo di 400 milioni di franchi. I pagamenti supplementari potrebbero essere accelerati da ciascuna delle parti in qualsiasi momento dopo il 1° luglio 2019.
“Riteniamo che questa transazione sia un’ottima soluzione per Sobi e coerente con la nostra strategia di espansione del portafoglio commerciale nella Specialty Care”, ha dichiarato in un comunicato Guido Oelkers il CEO di Sobi.
L’impresa svedese ha inoltre dichiarato di aver firmato una lettera di intenti non vincolante per un’eventuale successiva acquisizione di tutti gli attivi di emapalumab, compreso il trasferimento dei dipendenti interessati.
In cosa consiste questa patologia rara
La linfistiocitosi emofagocitica è una sindrome rara e potenzialmente letale di estrema attivazione immunitaria e la forma primaria della malattia si manifesta principalmente nei lattanti e nei bambini nella prima infanzia. Nei bambini che ne sono colpiti esiste un difetto dell’eliminazione mirata e dei controlli inibitori delle cellule natural killer e T citotossiche, con conseguente eccessiva produzione di citochine e accumulo di cellule T attivate e di macrofagi in vari organi. Le cellule nel midollo osseo e/o la milza possono attaccare emazie, la leucociti, e/o piastrine.
Come funziona la nuova terapia
L’emapalumab è il primo farmaco sviluppato specificamente per la cura dell’HLH. Attualmente, non ci sono farmaci approvati per la cura dell’HLH. Data però la gravità e l’alta mortalità della malattia, la gestione dell’HLH avviene mediante l’uso di farmaci off-label. I pazienti sono sottoposti a una terapia di induzione con una combinazione di corticosteroidi, chemioterapia e immunoterapia, seguita da trapianto di cellule staminali ematopoietiche, questo è l’unico trattamento curativo per le forme primarie. La terapia di induzione non è stata formalmente sviluppata per curare l’HLH e ha notevoli effetti collaterali a breve e lungo termine, esponendo i pazienti a un alto rischio di morbilità e mortalità…”
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Fonte: “Sobi prende in licenza farmaco da Novimmune e si rafforza nelle malattie rare infiammatorie”, PHARMASTAR
