Emofilia A – Commissione europea approva Fattore VIII ricombinante long acting
“La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio per Adynovi [Fattore Animofilo (Recombinante), PEGilato], un fattore VIII ricombinante (rFVIII) per uso on-demand e profilattico in pazienti con emofilia A e con età maggiore di 12 anni
Il farmaco è stato modificato per durare più a lungo nel sangue e potenzialmente richiedere iniezioni meno frequenti rispetto al fattore antiemofilico non modificato. Il farmaco è frutto della ricerca di Shire una delle aziende leader nel settore dell’emofilia.
Il principio attivo del farmaco è quello presente in Advate [Fattore emofilo (Recombinante)], un trattamento utilizzato in tutto il mondo per quasi 15 anni dai pazienti affetti da emofilia A. La tecnologia di PEGilazione (ottenuta su licenza esclusiva da Nektar Therapeutics) prolunga il tempo tra i trattamenti e consente una terapia bisettimanale.
La PEGilazione è il processo di legame covalente della catena polimerica del Glicole polietilenico (PEG) ad un’altra molecola, normalmente un farmaco o una proteina terapeutica. Viene frequentemente utilizzata per diminuire la clearance renale e prolungare l’emivita di un farmaco.
L’autorizzazione all’immissione in commercio si basa sui risultati di tre studi clinici di fase 3 condotti su pazienti affetti da emofilia A. Questi studi comprendono un trial prospettico, globale, multicentrico, aperto, non randomizzato in pazienti dai 12 ai 65 anni di età, un trial prospettico, non controllato, in aperto, multicentrico, condotto in pazienti 12 anni di età e più giovani, e uno studio di controllo perioperatorio dell’emostasi con i risultati di 15 pazienti con grave emofilia A e sottoposti a procedure chirurgiche…”
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Fonte: “Emofilia A, approvazione europea per Fattore VIII ricombinante long acting di Shire”, PHARMASTAR
