Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, nei pazienti anziani l’aggiunta di iadademstat ad azacitidina ne aumenta la risposta
“Il farmaco sperimentale iadademstat, in associazione con azacitidina, ha dimostrato di avere un profilo di tossicità gestibile nei pazienti anziani con leucemia mieloide acuta e i dati preliminari di efficacia suggeriscono che è un candidato adatto per una terapia di combinazione selettiva in questi soggetti
Lo evidenziano nuovi dati dello studio di fase 2a ALICE presentato al congresso (quest’anno virtuale) della European Hematology Association (EHA).
Iadademstat
Iadademstat (noto in precedenza con la sigla ORY-1001) è una piccola molecola orale che agisce come inibitore altamente selettivo dell’enzima epigenetico LSD1, con un potente effetto sul differenziamento dei tumori ematologici.
Un primo studio clinico di fase 1/2a condotto su pazienti affetti da leucemia acuta recidivante o refrattaria ha dimostrato che il farmaco è sicuro e ben tollerato e ha fornito evidenze preliminari di attività antileucemica. Da qui il razionale per la conduzione dello studio ALICE.
Lo studio ALICE
ALICE è uno studio in aperto, a singolo braccio, volto a valutare sicurezza e tollerabilità di iadademstat e a identificare la dose del farmaco da utilizzare in combinazione con azacitidina per il trattamento di pazienti anziani con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi.
Lo studio viene condotto in cinque ospedali spagnoli ed è diviso in due parti, la prima ha l’obiettivo di ottimizzare la dose della combinazione e la seconda di valutarne l’efficacia.
Gli endpoint di efficacia comprendono il tasso di risposta complessivo (ORR), nonché il tempo di risposta, la durata della risposta e la sopravvivenza mediana.
Al momento dell’analisi erano stati arruolati 18 dei 36 pazienti che i ricercatori hanno previsto di reclutare.
Alto tasso di risposte
Le evidenze dell’efficacia clinica del farmaco sono solide e coerenti con i dati riportati in precedenza, con un ORR del 77% (10 pazienti su 13 valutabili), con sei risposte complete (60%), con o senza recupero ematologico completo, e quattro risposte parziali (40%). Il tempo medio di risposta è stato di 37 giorni…”
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Fonte: “Leucemia mieloide acuta, aggiunta di iadademstat ad azacitidina aumenta la risposta nell’anziano. #EHA2020”, PHARMASTAR
