Malattie rare – Anemia falciforme, L-glutammina in polvere riduce significativamente le complicanze acute
Approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) americana nel luglio 2017 per ridurre gli accidenti ischemici vaso-occlusivi dell’anemia falciforme, la L-glutammina orale in polvere (Endari) è stata il primo farmaco approvato per la malattia rara del sangue nei 20 anni dall’approvazione dell’idrossiurea. 
Ora, il New England Journal of Medicine (NEJM) ha pubblicato i risutalti dei 48 giorni di sperimentazione clinica di fase 3 che hanno determinato l’approvazione della FDA.
Dai dati acquisiti nello studio di fase 3, gli investigatori hanno concluso che il numero mediano di crisi dolorose nei bambini e negli adulti con anemia falciforme era più basso tra quelli che avevano ricevuto la terapia orale con L-glutamina, somministrata da sola o con idrossiurea, rispetto a quelli chi ha ricevuto il placebo, con o senza idrossiurea.
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Fonte: “L-glutamine Oral Powder Significantly Reduces Acute Complications of Sickle Cell Disease”, Rare Diasese Report
