Malattie rare – Malattia di Fabry, in Fase 3 risultati positivi per pegunigalsidasi alfa
“Protalix BioTherapeutics e il partner Chiesi Farmaceutici hanno riferito lunedì che la pegunigalsidasi alfa (PRX-102) ha raggiunto l’endpoint primario dello studio di Fase III BALANCE, che confrontava la loro nuova terapia enzimatica sostitutiva (ERT) PEGilata con Fabrazyme (agalsidasi beta) di Sanofi nei pazienti con malattia di Fabry
“Combinando i precedenti risultati di Fase III dei nostri studi BRIGHT e BRIDGE, così come i risultati del nostro studio di Fase I/II e la sua estensione a lungo termine, crediamo di avere una serie di dati convincenti e coerenti sia dai pazienti naïve al trattamento che da quelli con ERT”, ha osservato Einat Brill Almon, Chief Development Officer di Protalix.
Lo studio BALANCE ha reclutato 77 pazienti adulti con malattia di Fabry che erano stati precedentemente trattati con Fabrazyme per almeno un anno. I partecipanti eleggibili avevano una funzione renale deteriorata, con una evoluzione della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) peggiore di -2mL/min/1,73 m2/anno al momento dello screening. I soggetti sono stati randomizzati a passare al PRX-102, somministrato ogni due settimane, o a continuare con il Fabrazyme…”
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Fonte: “Malattia di Fabry, da Chiesi nuovi risultati positivi di Fase III per pegunigalsidasi alfa”, PHARMASTAR
