Malattie rare, Gaslini (GE) – Anemia aplastica grave, studio internazionale valida sicurezza ed efficacia di un farmaco
“Genova – La prestigiosa rivista scientifica internazionale New England Journal of Medicine pubblica i risultati dello studio di fase III RACE, sponsorizzato dall’EBMT, la Società Europea di Trapianto di Midollo Osseo e Terapie 
Cellulari, che dimostra come nella cura dell’anemia aplastica grave l’aggiunta del farmaco Eltrombopag al trattamento immunosoppressivo standard è sicura, aumenta i tassi e migliora la qualità della risposta nei pazienti con questa rara, potenzialmente letale, malattia.
Si tratta di un’importante ricerca in cui l’Istituto pediatrico genovese Giannina Gaslini ha avuto un ruolo di primo piano. Infatti, uno dei coordinatori e degli autori principali è Carlo Dufour, che al Gaslini dirige il Polo Emato-Onco-Trapiantologico e l’Unita di Ematologia.
Lo studio è stato ideato e condotto insieme ai due principal investigators: Antonio M. Risitano, Direttore dell’Unità di Ematologia e Trapianto Emopoietico presso l’AORN Moscati di Avellino e professore di Ematologia presso l’Università Federico II di Napoli, e Régis Peffault de Latour, professore e Direttore del Centro di riferimento francese per l’anemia aplastica e la EPN presso l’ospedale Saint-Louis di Parigi.
“Con questo risultato il Gaslini con il Polo Emato-Onco-Trapiantologico si conferma leader nazionale ed internazionale nella ricerca e nell’attività clinica sulle malattie del sangue e sui tumori dell’età pediatrica. Ricordiamo che ogni anno vengono accolti oltre 400 nuovi pazienti con malattie emato-oncologiche, la maggioranza dei quali proviene da altre Regioni o dall’estero, attratti dalla qualitàdelle cure del nososcomio genovese, che permettono percentuali di successo del 90 % e più, nelle leucemie e nei linfomi, e tassi di cura sempre migliori nei tumori solidi e nei moderni trapianti da donatore parzialmente compatibile” commenta il Presidente e Assessore alla Sanità di Regione Liguria Giovanni Toti.
Lo studio RACE riguarda una rara malattia del sangue (2/3 nuovi malati all’anno su milione di abitante nel mondo occidentale), l’anemia aplastica grave, per effetto della quale il midollo osseo, la sede di produzione delle cellule del sangue, si svuota e quindi non produce più i globuli bianchi, i globuli rossi e le piastrine…”
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Fonte: “Anemia aplastica grave, nuovo standard di cura. Studio internazionale valida sicurezza ed efficacia di un farmaco”, insalutenews
