Malattie rare – Pemfigo volgare di grado moderato-grave, minor uso di steroidi con rilzabrutinib
“L’inibitore orale della tirosina chinasi di Bruton (BTK) rilzabrutinib ha permesso di raggiungere il controllo della malattia entro 4 settimane nella metà dei pazienti con pemfigo volgare di grado moderato-grave, come evidenziato da uno studio clinico di fase II presentato al congresso dell’American Academy of Dermatology (AAD) 2021
Il pemfigo volgare è una patologia autoimmune rara e grave, caratterizzato dalla comparsa di vesciche di diverse dimensioni sulla cute, nel cavo orale e su altre membrane mucose. Si presenta quando il sistema immunitario produce anticorpi contro proteine specifiche che mantengono il contatto tra le cellule dell’epidermide. Se questi contatti si disgregano, le cellule si separano l’una dall’altra e dagli strati più profondi della cute, portando alla formazione di vesciche. Si sviluppa più spesso in persone di mezza età o anziani, in proporzione simile negli uomini e nelle donne, raramente nei bambini.
Il trattamento prevede l’uso di corticosteroidi o di farmaci che sopprimono il sistema immunitario. Se il paziente non risponde alla terapia steroidea o la malattia si riacutizza con la riduzione del dosaggio, si può somministrare anche un immunosoppressore come azatioprina, ciclofosfamide, metotressato, micofenolato mofetile, ciclosporina o rituximab. Se non trattato, il pemfigo è spesso letale, di solito entro i 5 anni. La terapia migliora notevolmente la sopravvivenza, ma il rischio di decesso resta comunque circa il doppio di quella della popolazione generale.
Rilzabrutinib consente di controllare la malattia
Lo studio di fase II BELIEVE ha coinvolto pazienti con pemfigo moderato (Pemphigus Disease Activity Index, PDAI 8-15) o moderato-grave (PDAI ≥15) di nuova diagnosi o recidivante…”
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Fonte: “Pemfigo sotto controllo e meno uso di steroidi con rilzabrutinib #AAD”, PHARMASTAR
