Malattie rare – Emofilia B, FDA revoca sospensione degli studi clinici della terapia genica sperimentale di UniQure
“La Food and Drug Administration ha revocato la sospensione degli studi clinici della terapia genica sperimentale per l’emofilia B di UniQure, aprendo la strada allo sviluppo del programma. La casa farmaceutica ha detto che l’agenzia concorda che il trattamento era improbabile che avesse causato il cancro al fegato di un volontario. Le azioni di UniQure sono salite fino all’11% nel trading mattutino sulla notizia
Lavorando con un laboratorio indipendente, l’azienda ha analizzato una biopsia del tumore del partecipante e ha determinato che non c’erano segni che la terapia genica avesse innescato qualsiasi cambiamento genetico o biologico che potesse aver contribuito al cancro.
La sospensione clinica dello studio di UniQure è stata solo una delle numerose battute d’arresto nel campo della terapia genica negli ultimi mesi. La ripresa dello studio dopo l’indagine dell’azienda potrebbe aiutare a ricostruire la fiducia intorno alla ricerca di UniQure e il punto di vista della FDA sulle terapie geniche.
Solo un partecipante dei 54 arruolati nella sperimentazione HOPE-B della terapia genica di UniQure, chiamata etranacogene dezaparvovec o etranadez, ha sviluppato il cancro al fegato. Il volontario aveva una storia di infezioni da epatite B e C – che molti pazienti emofilia in passato avevano contratto dal sangue dei donatori prima che si affermassero gli attuali fattori sostitutivi biotecnologici – e queste infezioni sono collegati a 80% dei casi di cancro al fegato…”
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Fonte: “Emofilia, l’FDA revoca la sospensione dello studio con la terapia genica di UniQure”, PHARMASTAR
