Sindrome di Dravet – Nelle crisi resistenti a regimi antiepilettici con stiripentolo, l’aggiunta di fenfluramina si è dimostrata efficace
“La fenfluramina ha dimostrato miglioramenti significativi nella frequenza mensile delle crisi convulsive (MCSF) nei pazienti con sindrome di Dravet (DS) le cui condizioni non erano sufficientemente controllate con regimi antiepilettici (AED) inclusivi di stiripentolo. È quanto risulta da uno studio pubblicato su “JAMA Neurology”
La gravità clinica della patologia
La DS si manifesta tipicamente nel primo anno di vita con frequenti convulsioni farmacoresistenti che possono contribuire a disabilità intellettiva e menomazioni nel controllo motorio, nel comportamento e nella cognizione.
«i pazienti (nel 70% -85% dei casi) hanno alterazioni del gene SCN1A che codifica la subunità 1 di un canale del sodio voltaggio-dipendente, sebbene la diagnosi si basi esclusivamente su criteri elettroclinici» ricordano gli autori, guidati da Rima Nabbout, dell’Hôpital Universitaire Necker-Enfants Malades presso l’Università Paris Descartes di Parigi.
I pazienti con DS di età inferiore ai 18 anni hanno un aumentato rischio di morte improvvisa inattesa nell’epilessia, con un tasso di mortalità dal 7% al 18%, aggiungono. La frequenza delle crisi tonico-cloniche generalizzate è un importante fattore di rischio per questo esito. «Anche con la polifarmacia, le crisi rimangono scarsamente controllate nella maggior parte dei pazienti con DS» sottolineano.
I due farmaci alla prova
La fenfluramina è un derivato amfetaminico. Dal punto di vista del profilo farmacologico è un agonista serotoninergico e agisce inibendo la ricaptazione della serotonina a livello dei terminali sinaptici. È un anoressizzante che agisce promuovendo il senso di sazietà. Il farmaco come agente anoressizzante per adulti è stato rimosso dal mercato nel 1997 sulla base di segnalazioni di aumento rischio di cardiopatia valvolare quando prescritto a dosaggi più alti (60-120 mg/ die) e (più spesso) quando prescritto con fentermina…”
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Fonte: “Sindrome di Dravet, fenfluramina efficace in add-on nelle crisi resistenti a regimi antiepilettici con stiripentolo”, PHARMASTAR
