Malattie rare – Fibrosi polmonare idiopatica (IPF), dati preclinici supportano l’efficacia dell’approccio con micro Rna
“Nuovi dati preclinici supportano efficacia e sicurezza di MRG-229, un trattamento investigativo di nuova generazione per la fibrosi polmonare idiopatica (IPF), come sicuro ed efficace. Lo rende noto con un comunicato la società biotech americana miRagen, con sede ea Boulder in Colorado
“Crediamo che questo corpus di prove supporti l’ulteriore sviluppo di MRG-229 come approccio potenzialmente differenziato per il trattamento dell’IPF”, ha dichiarato William S. Marshall, PhD, presidente e CEO della società.
I microRNA sono minuscole molecole di RNA che – a differenza dei più noti RNA messaggeri – non codificano per una proteina. Al contrario, i microRNA aiutano a regolare l’attività delle cellule, in gran parte controllando l’attività dei geni.
MiR-29 è una molecola di microRNA che ha dimostrato di essere presente a livelli relativamente bassi in persone con disturbi caratterizzati da fibrosi, come l’IPF.
MRG-229 è un mimico di nuova generazione di miR-29, il che significa che è stato progettato per replicare l’attività biologica di questo microRNA.
I dati divulgati da miRagen hanno confermato che i livelli di miR-29 sono più bassi del solito nei polmoni dei pazienti IPF e che i livelli ematici di questo microRNA sono significativamente associati alla sopravvivenza.
La fibrosi nell’IPF e in altre malattie fibrotiche è principalmente guidata da cellule chiamate fibroblasti. Nuovi dati preclinici mostrano che il trattamento dei fibroblasti con miR-29 imita in vitro (in un ambiente di laboratorio) ha ridotto significativamente l’attività delle vie molecolari associate alla fibrosi in queste cellule. Ciò include una diminuzione della produzione di collagene dei fibroblasti, una proteina che è un componente importante del tessuto cicatriziale.
MiR-29 imita anche la riduzione della fibrosi in campioni di tessuto polmonare umano trattato con composti pro-fibrotici in vitro.
La nuova generazione di miR-29 – nello specifico, MRG-229 – ha dimostrato di limitare in modo efficace la cicatrizzazione in un modello murino di fibrosi polmonare, rispetto alla prima generazione di miR-29 dell’azienda (come MRG-201, o Remlarsen). Questa attività anti-fibrotica era evidente quando il prodotto di nuova generazione è stato somministrato per via endovenosa e sottocutanea…”
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Fonte: “Fibrosi polmonare, dati preclinici promettenti dall’approccio con micro Rna”, PHARMASTAR
