Malattie rare – Neurofibromatosi 1, i risultati della ricerca su farmaco che riesce a bloccare la proliferazione cellulare nei tumori benigni inoperabili
“Lo studio, il più recente dei tre condotti in tutto il mondo, ha confermato l’efficacia e la sicurezza del Selumetinib nel trattamento dei gliomi gravemente sintomatici inoperabili ed è stato pubblicato sulla prestigiosa rivista internazionale “Pediatric Drugs”
Trieste – Nuovi, importanti, passi avanti nella cura della malattia rara denominata Neurofibromatosi 1 grazie al Centro Malattie Rare dell’IRCCS Materno Infantile “Burlo Garofolo”. Uno studio, guidato dalla dottoressa Irene Bruno, responsabile Malattie Rare dell’Istituto, e condotto in modalità compassionevole su nove pazienti in arrivo da tutta Italia e dall’estero ha, infatti, dimostrato che il farmaco Selumetinib, comunemente usato in oncologia per gli adulti per curare tumori maligni, riesce a curare, a bassi dosaggi e con scarsi effetti collaterali, nei bambini i neurofibromi plessiformi che sono tumori benigni, ma particolarmente invasivi e che possono raggiungere dimensioni giganti, e deturpare, comprimere, infiltrare i tessuti risultando spesso inoperabili, con sintomi molto pesanti.
Lo studio è solo il terzo pubblicato nella letteratura internazionale, dopo uno statunitense di tre anni fa, appena riaggiornato come casistica, e uno portoghese dell’aprile scorso, ed è stato selezionato, sottoposto a valutazione paritaria (peer review) e pubblicato in inglese dalla prestigiosa rivista internazionale Pediatric Drugs, edita da Springer.
Il lavoro, al quale hanno partecipato una decina fra ricercatori, farmacisti e medici del Burlo e dell’Università di Trieste e un radiologo del Gaslini di Genova, è di fatto coinciso con la recentissima approvazione dell’utilizzo pediatrico del farmaco da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco.
“Il Burlo – afferma la dottoressa Paola Toscani, Direttore Sanitario dell’Istituto – è da sempre in prima linea nella diagnosi e nella cura delle malattie rare, chiamate anche malattie orfane perché spesso mancano di una organizzazione assistenziale di supporto, con pochi ricercatori che si occupano dello studio della loro patogenesi e senza industrie che investono nella creazione di farmaci adeguati. Quanto evidenziato dall’articolo rappresenta solo uno dei tanti risultati conseguiti dalla dottoressa Bruno e dall’equipe della Clinica Pediatrica, che ogni giorno si preoccupano di garantire assistenza e cura a pazienti, regionali e nazionali, affetti da Malattie Rare, con un approccio plurispecialistico e multidisciplinare che permette la completa presa in carico del loro problema di salute”.
“Il Centro Malattie Rare del Burlo – ricorda il vicepresidente FVG, Riccardo Riccardi – si conferma tra i più prestigiosi ed efficienti centri di ricerca del territorio nazionale, dove l’attenzione alla ricerca e soprattutto dei piccoli pazienti è la mission più profonda. È un vanto per la nostra Regione sapere di poter contare su professionisti, specialisti e ricercatori scientifici all’avanguardia dotati di grande professionalità, lungimiranza e attenzione al prossimo”…”
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Fonte: “Neurofibromatosi 1, farmaco blocca proliferazione cellulare nei tumori benigni inoperabili. I risultati della ricerca”, insalutenews
