Sindrome di Down – Possibile la terapia genica
“Promesse dai test su mini-organi e topi
Prendere come bersaglio un gene per una possibile terapia in utero per la sindrome di Down: è l’obiettivo del promettente test condotto su un organoide, ossia una riproduzione in miniatura di un cervello umano, e sul cervello di un topo modificato con cellule umane.
I risultati dell’esperimento sono pubblicati sulla rivista Cell Stem Cell dal gruppo della Rutgers University coordinato da Peng Jiang.
Ogni essere umano nasce con 46 cromosomi, ma nella sindrome di Down si ha una copia in più del cromosoma 21. Usando le cellule staminali, i ricercatori hanno sviluppato due modelli sperimentali di cervello, focalizzandosi sul gene Olig2 che si trova sul cromosoma 21.
“I nostri risultati – osserva Peng Jiang – suggeriscono che questo gene potrebbe essere un eccellente bersaglio per una terapia genica prenatale capace di annullare lo sviluppo anormale del cervello e avere una migliore salute e sviluppo cognitivo post-natale”.
In questo caso i ricercatori hanno prelevato delle cellule di pelle da pazienti con la sindrome di Down e poi le hanno riprogrammate geneticamente, ossia le hanno fatte regredire fino allo stadio di cellula staminale. In questo modo è stato possibile ottenere colture di cellule immature con una copia extra del cromosoma 21, utilizzate per ‘costruire’ in laboratorio una versione in miniatura del cervello umano, ossia un organoide del cervello.
Il modello del cervello di topo è stato invece ricavato da staminali derivate da cellule umane cerebrali trasferite nel cervello del roditore un giorno dopo la nascita…”
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Fonte: “Possibile la terapia genica per la sindrome di Down”, ANSA.it S&T > Biotech
