Malattie rare – Acondroplasia, Pfizer acquisisce Therachon per terapia sperimentale
“Pfizer pagherà $340 mln in anticipo per acquisire la biotech svizzera Therachon e rilevare una terapia sperimentale contro l’acondroplasia, una condizione genetica e la forma più comune di nanismo a ossa corte, che andrà ad ampliare il suo portafoglio di terapie per le malattie rare. L’accordo include anche $470 mln in potenziali pagamenti al raggiungimento di traguardi chiave di sviluppo e commercializzazione, per un investimento totale fino a $810 mln
Il farmaco in sviluppo, soprannominato TA-46, è un’esca solubile ricombinante del fattore di crescita umano dei fibroblasti 3 (FGFR3) con un meccanismo d’azione che si ritiene normalizzi le vie di segnalazione dell’FGFR3 iperattivo alla base delle anormalità dello sviluppo osseo associato alla malattia. La biotech sta sviluppando il farmaco come iniezione sottocutanea settimanale per bambini e adolescenti che convivono con questa condizione. Ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dalla Fda e dall’Ema e attualmente si trova in fase I di sperimentazione.
«La nostra strategia è incentrata sul fare avanzare la scienza più promettente, indipendentemente dal fatto che si trovi all’interno o all’esterno dei nostri laboratori» ha detto Mikael Dolsten, responsabile scientifico di Pfizer. «Con questa acquisizione puntiamo a sfruttare le nostre capacità scientifiche e di sviluppo per promuovere più rapidamente questa terapia che potrebbe rappresentare una svolta per le persone con acondroplasia».
Un’altra terapia sperimentale di Therachon, apraglutide, un analogo del glucagon-like peptide 2 (GLP-2) in fase II per la sindrome dell’intestino corto (SBS) e in fase I per altre rare malattie gastrointestinali, verrà invece trasformata in un’azienda separata indipendente, nella quale il gruppo di venture capital di Pfizer deterrà una partecipazione azionaria.
L’acondroplasia è una rara malattia genetica caratterizzata da un’incompleta conversione della cartilagine in osso, soprattutto a carico delle ossa degli arti che crescono notevolmente meno rispetto al resto del corpo. La causa è dovuta a mutazioni del gene FGFR3, che regola le proteine coinvolte nella costruzione e nel mantenimento del tessuto osseo e cerebrale. Tende a comportare una serie di potenziali complicazioni come difficoltà respiratorie, obesità e infezioni ricorrenti all’orecchio.
«Siamo entusiasti del fatto che il lavoro che abbiamo svolto per scoprire e promuovere un farmaco innovativo e potenzialmente in grado di cambiare la vita dei pazienti venga ora proseguito da Pfizer» ha dichiarato il Ceo di Terachon Luca Santarelli. «Con la sua esperienza nelle malattie rare è ben posizionata per accelerare lo sviluppo di TA-46 e soddisfare il nostro obiettivo di affrontare le complicazioni sofferte dai bambini con acondroplasia prendendo di mira le cause molecolari di questa condizione»
Non solo Pfizer nell’acondroplasia
La big pharma ha probabilmente visto un potenziale nei risultati di fase I di TA-46 e ha deciso di inserirlo nella sua pipeline dedicata alle malattie rare. «I programmi di ricerca esistenti di Pfizer per i disturbi della crescita pediatrica forniscono un contesto complementare per questa terapia potenzialmente rivoluzionaria», ha dichiarato Seng Cheng, responsabile scientifico dell’unità di malattie rare di Pfizer…”
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Fonte: “Pfizer acquisisce Therachon per terapia sperimentale dell’acondroplasia, affare da $810 mln”, PHARMASTAR
