Malattie rare – Beta talassemia, meno trasfusioni con ‘luspatercept’, capostipite degli agenti di maturazione eritroide
“Al congresso americano di ematologia (ASH) sono stati annunciati i risultati di uno studio pivotal di fase 3, lo studio BELIEVE, condotto per la valutazione della sicurezza ed efficacia di luspatercept nel trattamento dei pazienti adulti affetti da anemia associata alla beta talassemia che necessitano di trasfusioni periodiche di eritrociti
I dati sono stati presentati dalla professoressa Maria Domenica Cappellini, Ordinario di medicina interna all’Università degli Studi di Milano.
«Attualmente lo standard di cura per aiutare i pazienti beta talassemici a gestire l’anemia che li colpisce consiste in trasfusioni periodiche di eritrociti da effettuare per tutta la vita e che, nel tempo, possono comportare sovraccarico di ferro e comorbidità potenzialmente letali», spiega Cappellini. «Questi risultati dello studio BELIEVE sono estremamente interessanti in quanto suggeriscono che luspatercept possa aiutare i pazienti a ridurre la dipendenza dalle trasfusioni di eritrociti».
Lo studio BELIEVE ha soddisfatto l’endpoint primario della risposta eritroide, definita come riduzione di almeno il 33% del fabbisogno trasfusionale di RBC (con una riduzione di almeno 2 unità di RBC) nel corso delle settimane 13–24 rispetto al valore baseline riferito al fabbisogno trasfusionale nell’intervallo di 12 settimane precedente alla randomizzazione. Lo studio comprendeva anche endpoint secondari per la valutazione dell’impatto del trattamento sul fabbisogno trasfusionale di RBC. La variazione media in termini di fabbisogno trasfusionale tra baseline e valore raggiunto nelle settimane 13-24 (luspatercept vs. placebo) è stata di -1,35 unità di RBC.
Sommario sulla sicurezza di BELIEVE
Gli eventi avversi di grado 3 o 4 registrati durante la terapia (TEAE) hanno riguardato il 29,1% (65/223) dei pazienti trattati con luspatercept e il 15,6% (17/109) dei pazienti trattati con placebo. Eventi avversi gravi sono stati riportati nel 15,2% (34/223) dei pazienti trattati con luspatercept e nel 5,5% (6/109) dei pazienti trattati con placebo. Un TEAE di colecistite acuta ha causato la morte di un paziente trattato con placebo (0,9%). Nessun paziente trattato con luspatercept è deceduto a seguito di TEAE.
«Questi risultati dello studio BELIEVE aumentano la fiducia che riponiamo in luspatercept, che potenzialmente può diventare una nuova e importante opzione terapeutica per i pazienti beta talassemici», spiega Habib Dable, Presidente e Chief Executive Officer di Acceleron. «Il nostro obiettivo ora è collaborare con le autorità sanitarie per garantire l’accesso a luspatercept, nel minor tempo possibile, a questa popolazione di pazienti con bisogni clinici non adeguatamente soddisfatti»…”
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Fonte: “Beta talassemia, meno trasfusioni con luspatercept, capostipite degli agenti di maturazione eritroide”, PHARMASTAR
