Malattie rare – Definizione delle malattie orfane nel quadro della regolamentazione europea per i farmaci orfani: sfide ed evoluzione
Un nuovo articolo degli enti regolatori europei e dei membri del Comitato per i Prodotti Medicinali Orfani (COMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali pubblicato in Nature Reviews Drug Discovery offre un approfondimento sulle sfide poste dalla definizione delle malattie rare nel quadro normativo europeo.
Gli autori sottolineano come il COMP si focalizzi sull’unicità dell’eziologia, dell’istopatologia, della fisiopatologia e sulle caratteristiche cliniche della malattia, piuttosto che su sottogruppi artificiali di una malattia specifica. Le principali sfide per la definizione delle malattie rare sono la differenziazione tra sintomi e malattia, la creazione di sottogruppi in base alla gravità e la distinzione tra malattia rara e reazioni avverse e iatrogene a un farmaco, come la tossicità del metotrexato.
Concludendo, gli autori sottolineano l’importanza di avviare un processo anticipato di pre-richiesta presso l’EMA per le malattie che presentano incertezza.
Nat Rev Drug Discov. 2018 Sep 12
Fonte: orphaNews Italia
Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/id-26-ottobre-2018.html
