Malattie rare – Emofilia A, ‘emicizumab’ efficace anche in pazienti senza inibitori
“Sono appena stati pubblicati sul New England Journal of Medicine i dati registrativi tratti dallo studio di fase III HAVEN 3, che ha valutato la profilassi con emicizumab somministrato ogni settimana o ogni due settimane a 152 adulti e adolescenti di età uguale o superiore a 12 anni con emofilia A senza inibitori del fattore VIII
E’ la definitiva consacrazione per questo farmaco che si propone come nuova strategia di trattamento per l’emofilia A: nuovo e innovativo meccanismo di azione, somministrazione per via sottocutanea, lunga emivita e somministrazione mono settimanale o anche meno frequente, a seconda delle necessità.
Emicizumab è un anticorpo monoclonale bispecifico ideato per unire i fattori IXa e X, che sono le proteine necessarie per attivare la naturale cascata della coagulazione e ripristinare il processo di coagulazione del sangue. Il farmaco svolge il ruolo del fattore VIII, senza però esserlo. Quindi è completamente diverso dalle terapie sostitutive attualmente disponibili.
“La pubblicazione dei risultati su emicizumab sul New England Journal of Medicine rappresenta un importante passo avanti della ricerca clinica nell’emofilia A – ha affermato il Prof. Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi di Firenze. – Emicizumab ha determinato una riduzione significativa e clinicamente rilevante dei sanguinamenti nei pazienti con emofilia A senza inibitori del fattore VIII, non solo con una somministrazione sottocutanea settimanale ma anche ogni 15 giorni.”
Dai dati ottenuti nello studio HAVEN 3 è emerso che la profilassi con emicizumab, somministrato per via sottocutanea ogni settimana o ogni due settimane, ha ridotto significativamente i sanguinamenti trattati rispettivamente del 96% (rapporto dei tassi di incidenza [RR] = 0,04; p < 0,0001) e del 97% (RR = 0,03; p < 0,0001) rispetto a nessuna profilassi.
I risultati hanno inoltre evidenziato che il 55,6% (intervallo di confidenza [IC] al 95%: 38,1; 72,1) delle persone trattate con emicizumab ogni settimana e il 60% (IC al 95%: 42,1; 76,1) delle persone trattate con emicizumab ogni due settimane hanno manifestato zero sanguinamenti, contro lo 0% (IC al 95%: 0,0; 18,5) delle persone non sottoposte ad alcuna profilassi.
Osservando nell’ambito di uno studio prospettico non interventistico pazienti precedentemente sottoposti a profilassi con fattore VIII, successivamente passati alla profilassi con emicizumab nello studio HAVEN 3, si è dimostrata tramite un confronto intrapaziente una riduzione statisticamente significativa dei sanguinamenti trattati pari al 68% (RR = 0,32; p < 0,0001). Questo dato rende emicizumab il primo farmaco ad aver evidenziato un’efficacia superiore alla precedente profilassi con fattore VIII, attuale terapia standard…”
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Fonte: “Emofilia A: emicizumab efficace anche nei pazienti senza inibitori. Studio sul NEJM”, PHARMASTAR
