Malattie rare – Porpora trombocitopenica acquisita, ok preliminare del CHMP per ‘caplacizumab’
“Il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali ha raccomandato l’approvazione caplacizumab in Europa per il trattamento degli adulti affetti da porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP), un raro disturbo della coagulazione del sangue. Il farmaco che una volta approvato in via definitiva sarà messo in commercio con il marchio Cablivi, è stato sviluppato da Ablynx, un’azienda Sanofi
Diretto contro il fattore von Willebrand (vWF), Cablivi è il primo farmaco basato sulla tecnologia Nanobody di Ablynx a ricevere un parere positivo del CHMP e, se approvato, sarà il primo agente terapeutico specificamente indicato per il trattamento di questa condizione patologica.
aTTP è un disturbo autoimmune della coagulazione del sangue potenzialmente letale, caratterizzato da un’estesa formazione di coaguli in piccoli vasi sanguigni presenti in tutto il corpo, che porta a trombocitopenia, ischemia e danni d’organo diffusi, soprattutto a livello cerebrale e cardiaco.
Attualmente, non esistono prodotti autorizzati per il trattamento della malattia e, nonostante il trattamento con scambio plasmatico (PEX) e l’immunosoppressione, i pazienti rimangono a rischio di complicanze trombotiche, recidive e decessi.
Il potenziale clinico di caplacizumab nell’affrontare questo bisogno insoddisfatto è stato dimostrato in 220 pazienti con aTTP, che hanno partecipato agli studi di fase II di TITAN e nel trial di fase III di HERCULES. I dati dello studio TITAN sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine nel febbraio 2016 e i risultati positivi di HERCULES sono stati presentati al 59° Meeting Annuale della American Society of Hematology (ASH) nel dicembre 2017.
Se approvato, il farmaco sarà messo a disposizione dei pazienti attraverso Sanofi Genzyme, il business delle cure specialistiche di Sanofi, e farà parte della nuova franchise di malattie rare del sangue che sarà lanciata nel 2019 e che includerà anche i trattamenti Bioverativ per l’emofilia A e B (gli ex farmaci di Biogen)
Cosa e come funziona il caplacizumab
Caplacizumab è un farmaco anti VWF che sfrutta la tecnologia ‘nanobody’ che ha ricevuto la designazione di medicinale orfano in Europa e negli Stati Uniti nel 2009. I nanobodies sono una nuova classe di proteine terapeutiche proprietarie basate su frammenti di anticorpo che contengono le proprietà strutturali e funzionali uniche degli anticorpi presenti in natura…”
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Fonte: “Porpora trombocitopenica acquisita, ok preliminare europeo per caplacizumab”, PHARMASTAR
