Malattie rare, Tumori gastrointestinali (GIST) con fusioni geniche di TRK. on ‘larotrectinib’ tasso di risposta globale del 67%
“Sette pazienti su dieci colpiti da tumori gastrointestinali, che presentano una particolare alterazione genetica, la fusione di geni NTRK (neurotrophic tropomyosin receptor kinase) rispondono al trattamento con larotrectinib di Bayer
I risultati di un’analisi per sottogruppi su una coorte di pazienti affetti da tumori gastrointestinali hanno infatti dimostrato che il trattamento con larotrectinib ha portato a un tasso di risposta globale del 67% in pazienti con neoplasie maligne gastrointestinali localmente avanzate o metastatiche che presentano fusioni geniche di NTRK. Le risposte sono state rapide e durature, con un tempo massimo alla prima risposta inferiore a due mesi e con una durata della risposta compresa tra 3,5 mesi e quasi 2 anni.
I dati sono stati presentati al 20° Congresso mondiale dell’ESMO sui tumori gastrointestinali (World Congress on Gastrointestinal Cancer, WCGIC) che si è svolto recentemente a Barcellona.
“I risultati rinforzano ulteriormente il fatto che larotrectinib sia efficace e ben tollerato nei pazienti affetti da vari tipi di tumori gastrointestinali determinati da una sovraespressione delle proteine di fusione TRK”, ha dichiarato Michael Nathenson, autore principale dello studio. “I benefici osservati”, prosegue Nathenson, “convalidano l’importanza dell’analisi dei biomarcatori per le fusioni geniche di NTRK. Nel nostro ruolo di medici, risulta fondamentale cercare dei biomarcatori in diversi tipi di tumore, per trovare il trattamento giusto per il paziente giusto”.
A luglio 2017, 55 pazienti con 17 tipi diversi di tumore sono stati inclusi nell’analisi agregata dello studio, rappresentando la popolazione per l’analisi di sicurezza. I 12 pazienti individuati nella sub-analisi dei tumori gastrointestinali erano di età compresa fra 32 e 74 anni: quattro pazienti con tumore del colon-retto, tre con tumore stromale gastrointestinale (GIST), due con colangiocarcinoma, uno con adenocarcinoma dell’appendice, uno con adenocarcinoma del pancreas e uno con adenocarcinoma dei tessuti molli perirettali…”
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Fonte: “Tumori gastrointestinali con fusioni geniche di TRK: tasso di risposta globale del 67% con larotrectinib”, PHARMASTAR
