Malattie rare – Leucemia linfatica cronica, nuove linee guida internazionali su gestione trial clinici
“È stato da poco pubblicato sulla rivista Blood un aggiornamento delle linee guida di consenso del 2008 relative alla progettazione e alla conduzione di studi clinici per i pazienti con leucemia linfatica cronica. Questi aggiornamenti si sono resi necessari alla luce dei notevoli progressi sulla conoscenza della biologia e nel trattamento dei pazienti con leucemia linfatica cronica che sono stati fatti nell’ultimo decennio
Tra i principali aggiornamenti contenuti nelle linee guida vi sono nuove informazioni sulla rilevanza clinica di diverse alterazioni genomiche, tra cui le mutazioni del gene TP53. Studi clinici prospettici hanno dimostrato che i pazienti con leucemia linfatica cronica portatori della delezione 17p [del (17p)] e/o mutazioni di TP53 hanno una prognosi peggiore e sembrano resistenti ai regimi di chemioterapia standard a base di agenti alchilanti o analoghi purinici. Questi pazienti possono ottenere risultati migliori quando vengono trattati con farmaci più nuovi e mirati, come gli inibitori delle proteine BTK, PI3K o BCL2, sviluppati di recente.
“Dato che nel corso della malattia i pazienti possono acquisire ulteriori anomalie genetiche, occorre ripetere le analisi genetiche (in particolare i test per valutare l’eventuale presenza della del (17p) e/o di mutazioni di TP53) prima di ogni successiva, seconda o terza linea di trattamento” scrivono gli autori del documento.
Nelle linee guida si riconosce anche l’importante ruolo dello stato mutazionale delle IGHV per i pazienti con leucemia linfatica cronica. In particolare, i pazienti con leucemia linfatica cronica che hanno geni delle IGHV non mutati hanno outcome peggiori rispetto a quelli dei pazienti leucemici con geni delle IGHV mutati. Inoltre, la presenza di geni delle IGHV mutati può identificare un sottogruppo di pazienti che potrebbero trarre beneficio dalla chemoimmunoterapia con fludarabina, ciclofosfamide e rituximab.
Le linee guida forniscono anche una serie di aggiornamenti sull’impiego della stadiazione clinica, su nuovi marcatori prognostici genetici o biologici e sui punteggi prognostici nella gestione della leucemia linfatica cronica…”
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Fonte: “Leucemia linfatica cronica, nuove linee guida internazionali sulla gestione dei trial clinici”, PHARMASTAR
