Malattie rare – Polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP), Fda approva prima immunoglobulina sottocutanea
“Il 16 marzo la Fda ha approvato Hizentra (immunoglobulina umana normale) iniettabile per via sottocutanea, indicata per il trattamento della polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP), una rara condizione autoimmune caratterizzata da progressiva debolezza muscolare nelle gambe e nelle braccia, nonché intorpidimento e debolezza periferica
Strettamente correlata alla sindrome di Guillain-Barré (GBS), la CIDP è una malattia cronica e progressiva, di solito trattata tramite corticosteroidi, plasmaferesi o immunoglobuline per via endovenosa (IVIg).
Si tratta di una patologia rara, che colpisce solo 1-8 persone su 100.000, secondo il gruppo di difesa dei pazienti GBS/CIDP Foundation International, e spesso viene erroneamente diagnosticata. Nella CIDP, la guaina mielinica a protezione delle fibre nervose è danneggiata, il che può provocare intorpidimento o formicolio, debolezza muscolare, affaticamento, sintomi simili a quelli sperimentati da pazienti con miastenia grave, sclerosi multipla, GBS e malattia del midollo spinale.
Gli effetti della CIDP possono peggiorare nel tempo, portando a significative limitazioni nelle attività e a una diminuzione della qualità della vita. Circa il 30 percento dei pazienti progredisce fino alla dipendenza dalla sedia a rotelle, se non viene trattato.
I trattamenti basati sulle IVIg migliorano la disabilità neuromuscolare e le difficoltà di movimento e possono anche essere usati come terapia di mantenimento per prevenire le ricadute, anche non è completamente noto quale sia il preciso meccanismo d’azione nella CIDP.
L’unico farmaco a somministrazione sottocutanea
Hizentra, di CLS Behring, è già approvato in Europa con il nome Privigen, e negli Stati Uniti per trattare l’immunodeficienza primaria e la porpora trombocitopenica immune. L’approvazione per il trattamento della CIDP è stata concessa attraverso una sBLA (Supplemental Biologics License Application) e sulla base dei risultati dello studio PATH.
Diversi farmaci sono attualmente coinvolti in 45 studi clinici in corso in varie fasi per il trattamento della CIDP, ma l’opzione iniettabile sottocutanea rappresentata da Hizentra si è dimostrata in gran parte efficace e ben tollerata. CSL punta sul vantaggio della somministrazione sottocute, dato che tutte le altre opzioni in questa classe necessitano di infusione endovenosa.
«Questa nuova approvazione della Fda per Hizentra segna una pietra miliare fondamentale per i pazienti alle prese con gli effetti neurologici invalidanti della CIDP», ha affermato Andrew Cuthbertson, direttore della ricerca e sviluppo di CSL. «Come la prima e unica terapia con immunoglobuline sottocutanee approvata per il trattamento con CIDP, e studiata nel più ampio studio clinico controllato per questa malattia, Hizentra offre ai pazienti un’opzione di trattamento più conveniente con comprovata efficacia e flessibilità e libertà di auto somministrazione a casa. CSL Behring è profondamente impegnata a fornire terapie innovative a pazienti con malattie rare e gravi come la CIDP, e oggi siamo orgogliosi di offrire un portafoglio di terapie immunoglobuliniche per questa patologia».
Lo studio PATH
Ha valutato il trattamento con immunoglobulina sottocutanea rispetto al placebo in 172 pazienti con CIDP, ed è considerato il più grande studio sulla patologia fino a oggi, e il primo a studiare due somministrazioni di immunoglobuline e due dosaggi…”
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Fonte: “Polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP), la Fda approva la prima immunoglobulina sottocutanea”, PHARMASTAR
