Malattia di Huntington – Primi risultati incoraggianti da IONIS-HTTRx (RG6042), farmaco antisenso
“Ionis Pharmaceuticals ha reso noti i risultati preliminari di uno studio di Fase I/II in pazienti con malattia di Huntington a cui è stato somministrato un candidato farmaco antisenso sperimentale chiamato IONIS-HTTRx (RG6042)
I pazienti trattati con hanno sperimentato una riduzione dose-dipendente della proteina mutante che guida la progressione della malattia neurodegenerativa. Gli eventi avversi sono stati lievi e nessun partecipante ha interrotto lo studio.
La Corea di Huntington, una malattia mortale, è causata da una proteina tossica prodotta dal cervello. Colpisce le capacità di muoversi e pensare di chi ne soffre, e ne altera il comportamento. I malati sanno che moriranno e, poiché si tratta di una malattia genetica, le probabilità che ne siano affetti anche i loro figli è del 50%. Negli Stati Uniti è stata diagnosticata a 30mila pazienti e altri 200mila sono a rischio.
Il farmaco di Ionis, in fase di sviluppo per il trattamento della Corea di Huntington, è stato progettato per ridurre la produzione di tutte le forme della proteina huntingtina (HTT), che nella sua variante mutata (mHTT) è responsabile della malattia. Grazie a una azione così a largo raggio sulla proteina, offre un approccio unico per il trattamento di tutti i pazienti con MH, indipendentemente dalla mutazione HTT individuale.
IONIS-HTTRx ha ottenuto la designazione di farmaco orfano da parte della Fda e dell’Ema per il trattamento di pazienti con MH.
Risultati incoraggianti nello studio clinico
Nello studio di Fase I/II, randomizzato, controllato verso placebo, con aumento della dose di IONIS-HTTRx in soggetti con MH in fase precoce, 46 pazienti sono stati trattati per 13 settimane con quattro iniezioni intratecali di 10 mg, 30 mg, 60 mg, 90 mg o 120 mg di farmaco o placebo, somministrate mensilmente.
Nel fluido cerebro-spinale dei partecipanti trattati sono state osservate diminuzioni significative dose-dipendenti della mHTT, con riduzioni fino a circa il 60%, e riduzioni medie di circa il 40% con le due dosi più elevate, 90 mg (p<0,01) e 120 mg (p<0.01)…”
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Fonte: “Corea di Huntington, primi risultati incoraggianti da farmaco antisenso”, PHARMASTAR
