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Porpora trombotica trombocitopenica – Trial HERCULES, miglioramenti significativi con ‘Caplacizumab’

Nello studio di fase III denominato “HERCULES”, pazienti con porpora trombotica trombocitopenica (TTP) acquisita (rara malattia della coagulazione del sangue) che hanno ricevuto il farmaco sperimentale caplacizumab hanno mostrato miglioramenti significativi nel tempo necessario alla normalizzazione della conta piastrinica rispetto a quelli trattati con placebo. I dati sono stati presentati durante il 59° American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting, ad Atlanta

Queste scoperte confermano i promettenti risultati dei precedenti studi sul farmaco, che ha ricevuto il ‘fast-track’ per la revisione dalla Food and Drug Administration (FDA) all’inizio dell’anno scorso.

La patologia, il trattamento standard e il nuovo approccio
«La TTP acquisita (aTTP) è causata da anticorpi che bloccano l’attività di ADAMTS-13, un enzima che scinde il fattore von Willebrand (vWF), una proteina chiave coinvolta nella coagulazione del sangue» ha ricordato l’autore principale, Marie Scully del Dipartimento di Ematologia dell’University College London Hospitals NHS Trust di Londra.

Il disturbo può emergere improvvisamente, – ha proseguito – è associato a un’alta mortalità, può durare per settimane e può ripresentarsi. Durante un episodio acuto di aTTP si formano piccoli coaguli che privano i tessuti di ossigeno. Ciò può portare a danno d’organo e, in casi gravi, a ictus o infarto.

Se un’aTTP non viene trattata, circa il 90% dei pazienti morirà entro 30 giorni dalla presentazione acuta, quando il numero di piastrine è al minimo e la condizione più attiva. Il trattamento standard consiste nello scambio del plasma del paziente con plasma donato e terapia di immunosoppressione per rimuovere le cellule produttrici di anticorpi.

Nonostante questo regime sia efficace nel rimuovere gli anticorpi nocivi e reintegrare l’enzima ADAMTS-13 mancante, possono essere necessari più di 10 giorni affinché un paziente realizzi l’effetto completo del trattamento, durante il quale il paziente stesso può morire per un ictus o altre complicazioni mentre in attesa che gli anticorpi scompaiano.

Caplacizumab – attraverso il blocco rapido dell’aggregazione piastrinica mediata da vWF – è progettato per prevenire la formazione di ulteriori coaguli durante un episodio acuto di aTTP. In particolare, il farmaco mira a ridurre i rischi immediati e prevenire danni agli organi mentre i trattamenti standard sono utilizzati per risolvere la malattia di base.

Il disegno dello studio
Nel trial sono stati arruolati 145 pazienti affetti da episodi acuti di aTTP. Tutti i pazienti hanno ricevuto lo standard di cura, compreso lo scambio plasmatico e gli steroidi fino alla risoluzione dell’episodio, e avrebbero potuto ricevere una terapia anticorpale monoclonale (rituximab) o un’ulteriore terapia immunosoppressiva per la pratica della sperimentazione…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “Trial HERCULES, significativi miglioramenti con caplacizumab nella porpora trombotica trombocitopenica”, PHARMASTAR

Tratto dahttps://www.pharmastar.it/news/oncoemato/trial-hercules-significativi-miglioramenti-con-caplacizumab-nella-porpora-trombotica-trombocitopenica–25715