Fibrosi cistica – Parere positivo del Chmp per lumacaftor/ivacaftor per bambini da 6 a 11 anni con due copie mutazione F508
“Il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Unione europea ha rilasciato un parere positivo che raccomanda l’estensione dell’Autorizzazione all’Immissione in Commercio per lumacaftor/ivacaftor ai bambini con fibrosi cistica dai 6 agli 11 anni con due copie della mutazione F508
In Europa vivono circa 3400 piccoli pazienti di questa fascia di età idonei all’uso del medicinale.
Nelle persone con due copie della mutazione F508del, la proteina CFTR non attraversa una normale fase di elaborazione e trasporto all’interno della cellula, con una conseguente assenza (o scarsa presenza) della proteina sulla superficie cellulare. I pazienti con due copie della mutazione F508del sono facilmente diagnosticabili, mediante un semplice test genetico…”
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Fonte: “Fibrosi cistica, ok del Chmp per lumacaftor/ivacaftor per bambini dai 6 agli 11 anni con due copie della mutazione F508”, PHARMASTAR
